La thérapie cellulaire rencontre le dernier cri en matière d'édition de gènes : la start-up Cimeio s'associe à Prime Medicine
Réparations dans le corps : La start-up veut faciliter les greffes de cellules souches sanguines.
Des thérapies cellulaires plus douces pour le cancer du sang et d'autres maladies graves du sang - tel est l'objectif que s'est fixé Cimeio Therapeutics, une spin-off de l'Université de Bâle. La start-up a pu faire un grand pas en avant en collaborant avec une entreprise qui propose une méthode pionnière pour l'édition ciblée de gènes.
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Un don de cellules souches sanguines saines peut changer la donne pour les personnes atteintes de leucémie. Toutefois, ce type de traitement représente une lourde charge pour l'organisme, car les cellules souches sanguines du patient doivent d'abord être éliminées par chimiothérapie avant que les nouvelles cellules saines puissent être injectées.
La start-up Cimeio Therapeutics veut rendre les greffes de cellules souches sanguines plus faciles pour l'organisme. Romina Matter-Marone, Rosalba Lepore et le professeur Lukas Jeker du département de biomédecine de l'université de Bâle. La collaboration entre Cimeio et Prime Medicine rapproche considérablement le jour où cette technologie sera effectivement utilisée dans le traitement des patients.
Une transition en douceur - comme la table de mixage d'un DJ
À la radio ou dans un club, les chansons se succèdent sans interruption, le volume d'une piste diminuant tandis que celui de la suivante augmente. À l'avenir, la technique de Cimeio fonctionnera de manière similaire : elle éliminera en douceur les cellules souches sanguines malades du patient tout en commençant à implanter de nouvelles cellules saines dans son organisme.
Cela sera possible en modifiant de manière ciblée l'une des protéines de surface des cellules souches sanguines données, de sorte que les cellules du patient puissent être distinguées de celles qui ont été données. Les anticorps thérapeutiques pourront alors attaquer la protéine de surface "originale" des cellules souches sanguines anormales et éliminer ces cellules, tandis que les nouvelles cellules ne seront pas reconnues et donc pas touchées.
Les chercheurs de Bâle veulent modifier le "schéma" des protéines de surface appropriées de manière à ce qu'elles puissent continuer à remplir leur fonction comme auparavant, mais qu'elles "ressemblent" différemment aux anticorps. Ils ont déjà déterminé les modifications nécessaires pour y parvenir. Il ne leur reste plus qu'à trouver un moyen de "réécrire" le schéma génétique de la manière la plus efficace et la plus sûre possible.
C'est là que Prime Medicine entre en jeu. Cette société commercialise une nouvelle méthode d'édition des gènes à l'intérieur des cellules. À l'instar des ciseaux moléculaires CRISPR-Cas9, qui permettent d'effectuer des coupes ciblées dans le matériel génétique, ce nouveau développement, "Prime Editing", peut être imaginé comme une fonction "Trouver et Remplacer" pour le code de l'ADN. L'avantage de "Prime Editing" est que le brin d'ADN n'est pas coupé, comme avec CRISPR-Cas9, ce qui signifie que le risque de dommages potentiels à l'ADN est réduit et que toute modification souhaitée peut être introduite.
Très récemment, l'entreprise a pu prouver que cette méthode peut réécrire les gènes dans les cellules souches sanguines de manière efficace et précise, et sans effets secondaires indésirables. Avec la collaboration de Cimeio, cette technologie peut être utilisée pour modifier à volonté les cellules souches sanguines données.
Réparations à l'intérieur du corps
Un jour, il pourrait être possible de modifier le matériel génétique des cellules souches sanguines des patients sans même retirer ces cellules de leur corps. Cela pourrait ouvrir la voie à la guérison de toute une série de maladies sanguines héréditaires : le défaut génétique à l'origine de la maladie à l'intérieur des cellules souches pourrait être réparé et la protéine de surface concernée pourrait être modifiée pour qu'elle ne soit plus reconnue par les anticorps thérapeutiques, le tout au cours de la même procédure. Ensuite, seules les cellules souches sanguines qui n'ont pas été réparées seraient éliminées.
Lukas Jeker et ses collègues du département de biomédecine continuent de travailler en étroite collaboration avec Cimeio. "Cela nous a permis d'étudier les changements nécessaires dans la protéine de surface avec beaucoup plus de détails que nous n'aurions pu le faire seuls dans un laboratoire universitaire", explique Lukas Jeker. "Sans cette collaboration, nos résultats de recherche seraient publiés, mais nous n'aurions qu'à espérer que quelqu'un d'autre les mette en pratique pour les patients." La collaboration entre Cimeio et Prime Medicine signifie maintenant que la modification la plus appropriée de la protéine de surface pourrait être combinée avec la technologie d'édition la plus appropriée, et utilisée dans le traitement d'un plus grand nombre de maladies.
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