Gran Bretaña autoriza la primera terapia del mundo con tijeras genéticas
Los creadores del método Crispr recibieron el Premio Nobel en 2020: por primera vez se ha aprobado un medicamento que utiliza las tijeras genéticas
(dpa) En el Reino Unido se ha autorizado por primera vez en todo el mundo un medicamento basado en la tecnología CRISPR de gen-tijera. Así lo anunció el jueves la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA).
El fármaco, denominado "Casgevy", ha sido aprobado para el tratamiento de la anemia falciforme y la beta talasemia en pacientes mayores de doce años. Ambos trastornos genéticos de la sangre están causados por errores en el gen de la hemoglobina. Se trata de un complejo proteínico con hierro que se encuentra en los glóbulos rojos y sirve para transportar oxígeno.
Las llamadas tijeras genéticas Crispr/Cas pueden utilizarse para atacar genes individuales. Los creadores del método, Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna, recibieron el Premio Nobel por ello en 2020. "Casgevy" se utiliza para modificar los genes defectuosos en las células madre de la médula ósea de los pacientes para que puedan producir hemoglobina funcional, según un comunicado de la MHRA. Para ello, se extraen células madre de la médula ósea, se procesan en el laboratorio y se reintroducen en el paciente. La terapia requiere la hospitalización del paciente durante varias semanas. Sin embargo, el resultado puede tener efectos de por vida, prosigue el informe.
Tanto la anemia falciforme como la beta talasemia son enfermedades dolorosas que duran toda la vida y que en algunos casos pueden ser mortales, señaló Julian Beach, director ejecutivo interino de la división de Calidad y Acceso a la Asistencia Sanitaria de la MHRA. Y añadió: "Hasta ahora, el trasplante de médula ósea -que debe proceder de un donante compatible y conlleva el riesgo de rechazo- ha sido la única opción de tratamiento permanente".
La anemia falciforme puede provocar fuertes dolores, infecciones graves y potencialmente mortales y anemia, también conocida como anemia, una falta de oxígeno en la sangre. Los pacientes con beta-talasemia también padecen anemia y suelen necesitar transfusiones de sangre cada tres o cinco semanas.
De los 28 pacientes con anemia falciforme que fueron tratados con el fármaco en un ensayo clínico, el 97% quedó libre de ataques de dolor intenso durante al menos un año. En el ensayo clínico con pacientes con beta-talasemia dependientes de transfusiones de sangre, el 93 por ciento (39 de 42 pacientes) no necesitó una transfusión de glóbulos rojos durante al menos doce meses. En los tres pacientes restantes, fue posible reducir en al menos un 70 por ciento
las transfusiones de sangre.
El fármaco se produce en una colaboración entre las empresas Vertex y CRISPR Therapeutics, que tienen sus sedes en EE.UU. y Suiza. Según un comunicado de las dos empresas, en la actualidad es probable que unas 2.000 personas en el Reino Unido puedan optar al tratamiento con "Casgevy". La Directora General de Vertex, Reshma Kewalramani, habló de un "día histórico en la ciencia y la medicina". Según el comunicado de prensa, Samarth Kulkarni, Director General de CRISPR Therapeutics, espera que ésta sea sólo la primera de muchas aplicaciones del método que podrían beneficiar a personas con enfermedades graves.
Selim Corbacioglu, del Hospital Universitario de Ratisbona, que ya ha probado él mismo una terapia Crispr, cita una serie de preocupaciones. "No podemos estar seguros al cien por cien de que las tijeras genéticas no alteren otros segmentos de ADN", afirma. "La terapia Crispr tampoco es algo que pueda llevarse a cabo 'sin más'". Los efectos secundarios son considerables y además la terapia es muy cara.
Según Joachim Kunz, del Hospital Universitario de Heidelberg, la terapia es "extremadamente compleja, requiere una logística compleja y previsiblemente no será escalable indefinidamente debido a los recursos necesarios, sino que sólo estará disponible para un número limitado de pacientes al año". Aunque los ensayos clínicos actuales sobre la terapia Crispr son prometedores, incluso los pacientes que fueron tratados en primer lugar sólo han sido objeto de seguimiento durante unos cuatro años. "Aunque hasta ahora no haya pruebas de ello, podría ser que el efecto de la terapia génica disminuyera con los años, por ejemplo porque se acortara la vida útil de las células madre hematopoyéticas manipuladas".
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