La terapia celular se une a lo último en edición genética: la start-up Cimeio une fuerzas con Prime Medicine
Reparaciones en el organismo: La start-up quiere facilitar los trasplantes de células madre sanguíneas al organismo
terapias celulares más suaves para el cáncer de sangre y otras enfermedades hematológicas graves: este es el objetivo que se ha marcado Cimeio Therapeutics, una empresa derivada de la Universidad de Basilea. La start-up ha logrado dar un gran paso adelante junto con una empresa que ofrece un método pionero para la edición selectiva de genes.
Imagen simbólica
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La donación de células madre sanguíneas sanas puede cambiar las reglas del juego para los enfermos de leucemia. Sin embargo, este tipo de tratamiento supone una pesada carga para el organismo, ya que primero hay que eliminar las células madre sanguíneas del propio paciente mediante quimioterapia antes de poder inyectar las nuevas y sanas.
La start-up Cimeio Therapeutics quiere que los trasplantes de células madre sanguíneas sean más sencillos para el organismo. En el centro de esta visión se encuentra un enfoque desarrollado por la Dra. Romina Matter-Marone, la Dra. Rosalba Lepore y el profesor Lukas Jeker, del Departamento de Biomedicina de la Universidad de Basilea. La colaboración entre Cimeio y Prime Medicine acerca mucho más el día en que esta tecnología se utilice realmente en el tratamiento de los pacientes.
Una transición suave, como el mezclador de sonido de un DJ
En la radio o en una discoteca, las canciones pasan de una a otra sin interrupción: una baja de volumen y la siguiente sube. En el futuro, la técnica de Cimeio funcionará de forma similar: extraerá suavemente las células madre sanguíneas enfermas del propio paciente y, al mismo tiempo, empezará a implantar las nuevas células sanas en su organismo.
Esto será posible modificando una de las proteínas de superficie de las células madre donadas, de modo que las células del paciente puedan distinguirse de las donadas. De este modo, los anticuerpos terapéuticos podrán atacar la proteína de superficie "original" de las células madre sanguíneas anómalas y eliminarlas, mientras que las células nuevas permanecerán irreconocibles y, por tanto, intactas.
Los investigadores de Basilea quieren cambiar el "plano" de las proteínas de superficie adecuadas de tal forma que puedan seguir cumpliendo su función como antes, pero que "parezcan" diferentes a los anticuerpos. Ya han calculado qué cambios serán necesarios para lograrlo. Ahora sólo necesitan una forma de "reescribir" el proyecto genético de la forma más eficaz y segura posible.
Y aquí es donde entra Prime Medicine. La empresa está comercializando un nuevo método de edición de genes dentro de las células. De forma similar a las tijeras moleculares CRISPR-Cas9, que permiten realizar cortes selectivos en el material genético, este nuevo desarrollo, "Prime Editing", puede imaginarse como una función de "buscar y reemplazar" para el código del ADN. La ventaja de "Prime Editing" es que la cadena de ADN no se corta, como con CRISPR-Cas9, lo que significa que hay un riesgo reducido de daños potenciales al ADN, y cualquier cambio deseado puede ser introducido.
Hace muy poco, la empresa pudo demostrar que este método puede reescribir genes en células madre sanguíneas de forma eficaz y precisa, y sin efectos secundarios no deseados. Con la colaboración de Cimeio, esta tecnología puede utilizarse para cambiar a voluntad las células madre sanguíneas donadas.
Reparaciones dentro del cuerpo
Algún día podría ser posible editar el material genético de las células madre sanguíneas de los propios pacientes sin ni siquiera extraerlas de su cuerpo. Esto podría allanar el camino hacia la cura de toda una serie de enfermedades hereditarias de la sangre: el defecto genético causante de la enfermedad dentro de las células madre podría ser reparado, y la proteína de superficie relevante alterada para impedir que sea reconocida por anticuerpos terapéuticos, todo en el mismo procedimiento. De este modo, sólo se eliminarían las células madre sanguíneas no reparadas.
Lukas Jeker y sus colegas del Departamento de Biomedicina siguen colaborando estrechamente con Cimeio. "Esto nos ha permitido estudiar los cambios necesarios en la proteína de superficie con mucho más detalle de lo que habríamos podido hacer por nuestra cuenta en un laboratorio académico", afirma Jeker. "Si no fuera por esta colaboración, los resultados de nuestra investigación se publicarían, pero sólo tendríamos que esperar que alguien más los pusiera en práctica para los pacientes". La colaboración entre Cimeio y Prime Medicine significa ahora que el cambio más adecuado en la proteína de superficie podría combinarse con la tecnología de edición más adecuada, y utilizarse en el tratamiento de más enfermedades.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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