¿Estamos en camino de un tratamiento único para el SIDA?
Una nueva tecnología ofrece el tratamiento de la infección por VIH mediante una única inyección
Tel Aviv University
En las dos últimas décadas, la vida de muchos enfermos de sida ha mejorado gracias a la administración de tratamientos que hacen que la enfermedad pase de ser letal a crónica. Sin embargo, aún queda mucho camino por recorrer antes de encontrar un tratamiento que proporcione a los pacientes una cura permanente. Una posible forma de hacerlo, con una inyección única, fue desarrollada por primera vez en el laboratorio del Dr. Barzel. La técnica desarrollada en su laboratorio utiliza glóbulos blancos del tipo B que serían modificados genéticamente dentro del cuerpo del paciente para que secreten anticuerpos neutralizantes contra el virus del VIH que causa la enfermedad.
Las células B son un tipo de glóbulos blancos encargados de generar anticuerpos contra virus, bacterias y otros. Las células B se forman en la médula ósea. Cuando maduran, los linfocitos B pasan a la sangre y al sistema linfático y de ahí a las distintas partes del cuerpo.
El Dr. Barzel explica: "Hasta ahora, sólo unos pocos científicos, y nosotros entre ellos, habíamos sido capaces de diseñar células B fuera del cuerpo, y en este estudio hemos sido los primeros en hacerlo en el cuerpo y en hacer que estas células generen los anticuerpos deseados. La ingeniería genética se realiza con portadores virales derivados de virus que fueron diseñados para no causar daños, sino sólo para llevar el gen codificado para el anticuerpo a las células B del cuerpo. Además, en este caso hemos podido introducir con precisión los anticuerpos en un lugar deseado del genoma de las células B. Todos los animales modelo a los que se les administró el tratamiento respondieron y tuvieron altas cantidades del anticuerpo deseado en su sangre. Produjimos el anticuerpo a partir de la sangre y nos aseguramos de que era realmente eficaz para neutralizar el virus del VIH en la placa de laboratorio".
La edición genética se hizo con un CRISPR. Se trata de una tecnología basada en un sistema inmunitario bacteriano contra los virus. Las bacterias utilizan los sistemas CRISPR como una especie de "motor de búsqueda" molecular para localizar las secuencias virales y cortarlas para desactivarlas. Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, dos bioquímicos que habían descubierto este sofisticado mecanismo de defensa, fueron capaces de redirigirlo para cortar el ADN que quisieran. La tecnología se ha utilizado desde entonces para desactivar genes no deseados o reparar e insertar genes deseados. Doudna y Charpentier se ganaron el reconocimiento internacional al ser galardonados con el Premio Nobel de Química en 2020.
El estudiante de doctorado Alessio Nehmad explica el uso de CRISPR: "incorporamos la capacidad de un CRISPR para dirigir la introducción de genes en los lugares deseados junto con las capacidades de los portadores virales para llevar los genes deseados a las células deseadas. Así, somos capaces de diseñar las células B dentro del cuerpo del paciente. Utilizamos dos portadores virales de la familia AAV, uno de ellos codifica el anticuerpo deseado y el segundo codifica el sistema CRISPR. Cuando el CRISPR corta en el sitio deseado del genoma de las células B, dirige la introducción del gen deseado: el gen que codifica el anticuerpo contra el virus del VIH, que causa el sida".
Actualmente, explican los investigadores, no existe ningún tratamiento genético para el sida, por lo que las oportunidades de investigación son enormes. El Dr. Barzel concluye: "hemos desarrollado un tratamiento innovador que puede derrotar al virus con una única inyección, con el potencial de provocar una enorme mejora en el estado de los pacientes". Cuando las células B modificadas se encuentran con el virus, éste las estimula y las anima a dividirse, por lo que estamos utilizando la propia causa de la enfermedad para combatirla. Además, si el virus cambia, las células B también cambiarán en consecuencia para combatirlo, por lo que hemos creado el primer medicamento de la historia que puede evolucionar en el cuerpo y derrotar a los virus en la "carrera armamentística".
Sobre la base de este estudio podemos esperar que en los próximos años podamos producir de esta manera un medicamento para el SIDA, para otras enfermedades infecciosas y para ciertos tipos de cáncer causados por un virus, como el cáncer de cuello de útero, el de cabeza y cuello y otros".
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