Los genetistas revelan cómo la mutación causa el cáncer infantil
Usar la droga para revertir sus efectos
Genetistas del Trinity College de Dublín han descubierto cómo una mutación genética específica denominada H3K27M provoca un cáncer infantil devastador e incurable, conocido como glioma difuso de la línea media (DMG), y -en estudios de laboratorio realizados con tipos celulares modelo- han logrado revertir sus efectos para frenar el crecimiento de las células cancerosas con un fármaco dirigido.
El profesor Adrian Bracken, de la Escuela de Genética y Microbiología del Trinity College de Dublín, dirigió la histórica investigación.
Trinity College Dublin
Este trabajo, que acaba de publicarse en la revista internacional Nature Genetics y que cuenta con el apoyo de Worldwide Cancer Research y The Brain Tumour Charity, traduce un nuevo conocimiento crucial de la genética de la progresión del glioma medio difuso en un enfoque terapéutico muy prometedor y ofrece una esperanza significativa de mejorar los tratamientos en el futuro.
Los científicos piden ahora que se inicien de forma inminente los ensayos clínicos, en los que se puede evaluar una clase de fármacos ya aprobados, llamados "inhibidores de EZH2". Estos fármacos se dirigen a la misma vía biológica clave implicada en la DMG, al igual que lo hacen con éxito en los linfomas y los sarcomas, dos cánceres comunes en los adultos.
Principales hallazgos e implicaciones
Los científicos responsables de este importante trabajo descubrieron
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Cómo una mutación genética específica llamada H3K27M causa la DMG
Cómo dirigirse a este gen causante del cáncer con un fármaco que frena el crecimiento de las células cancerosas
También han establecido una línea celular modelo específica para evaluar otros enfoques dirigidos a la DMG
Adrian Bracken, catedrático de la Facultad de Genética y Microbiología de Trinity, ha dirigido esta interesante investigación.
Dijo: "Hemos dado un gran paso adelante en nuestro estudio de los tumores de DMG y esperamos que los conocimientos obtenidos nos ayuden a diseñar y aplicar enfoques de tratamiento de precisión basados en la oncología en los pacientes de DMG en el futuro. Un aspecto crucial es que los fármacos "inhibidores de EZH2" ya han recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para el tratamiento de dos tipos de cáncer en adultos. Proponemos que estos fármacos podrían ser impactantes para los niños con DMG y, como resultado, pedimos que los ensayos clínicos comiencen a continuación.
"En última instancia, esperamos que nuestro trabajo -junto con el de otros centrados en esta área- conduzca a enfoques clínicos curativos para lo que es una enfermedad verdaderamente terrible que puede devastar a las familias y para la que actualmente no hay opciones terapéuticas."
Gliomas pediátricos: cánceres desgarradores y devastadores
Los gliomas pediátricos como el DMG se encuentran entre los cánceres infantiles más devastadores. Los tumores suelen surgir en el cerebro y son muy difíciles de tratar, con un pronóstico extremadamente malo. Por ello, se necesitan urgentemente opciones terapéuticas eficaces.
La Dra. Jane Pears, oncóloga consultora pediátrica del Our Lady's Children's Hospital de Crumlin, que trata a los niños que padecen esta enfermedad, ha declarado: "A pesar de los mejores esfuerzos combinados, estos tumores siguen siendo un diagnóstico devastador para los niños y sus familias. El mejor tratamiento que podemos ofrecer actualmente puede prolongar la supervivencia durante unos meses, pero no es curativo. Ahora estamos entrando en una era apasionante de ampliación de nuestros conocimientos sobre esta enfermedad a nivel molecular, lo que a su vez nos conducirá hacia tratamientos más específicos. Gracias a los esfuerzos de colaboración entre científicos, como el profesor Bracken y su equipo, que trabajan en el laboratorio, y los médicos en el ámbito clínico, es de esperar que esto conduzca a la mejora de los resultados que tanto deseamos".
En relación con la importancia del trabajo, Maeve Lowery, catedrática de Medicina Traslacional del Cáncer en el Trinity, y directora académica del Trinity St James's Cancer Institute (TSJCI), dijo: "Estos hallazgos tienen el potencial de transformar el panorama del tratamiento de los tumores DMG y mejorar los resultados para los niños con esta difícil enfermedad. Es importante destacar que este trabajo fundamental ilustra el éxito de un enfoque de oncología de precisión, en el que la comprensión de cómo se desarrollan los cánceres a nivel genómico puede acelerar el desarrollo de tratamientos más eficaces con menos efectos secundarios". El Programa de Investigación en Oncología de Precisión del TSJCI, dirigido por el profesor Bracken, se basará en este éxito para seguir desarrollando estrategias de tratamiento nuevas e innovadoras para los cánceres de adultos y niños".
La Dra. Becky Birch, jefa de investigación de The Brain Tumour Charity, que ayudó a financiar el estudio, dijo: "Se trata de un descubrimiento realmente prometedor que esperamos que allane el camino para el desarrollo de tratamientos nuevos y específicos para los niños con gliomas difusos de la línea media (GDM). Dado que la supervivencia media sigue siendo desgarradoramente corta (menos de 12 meses), necesitamos encontrar urgentemente nuevas opciones que ayuden a ralentizar el crecimiento de este cáncer poco frecuente y a menudo inoperable, y a dar más tiempo de vida a los niños diagnosticados. Es realmente emocionante que ahora entendamos mejor cómo una mutación genética específica puede estar impulsando la enfermedad, y más aún que los fármacos que pueden inhibir este proceso ya hayan sido probados en otros cánceres. Si las nuevas investigaciones permiten diseñar inhibidores de EZH2 que se dirijan más eficazmente a las células de la DMG, esperamos que estos fármacos puedan avanzar rápidamente hacia los ensayos clínicos para los niños diagnosticados con esta devastadora enfermedad."
Desarrollo de tratamientos contra el cáncer: por qué esta investigación es diferente
Normalmente, el desarrollo de tratamientos eficaces contra el cáncer puede llevar décadas; de hecho, pueden pasar años antes de que los científicos sean capaces de desarrollar sistemas modelo en tipos celulares relevantes que les den la oportunidad de "mirar bajo el capó genético".
Estas investigaciones pueden ayudarnos a entender primero cómo funcionan los cánceres. Esta información nos proporciona las pistas más importantes sobre cómo podemos combatirlos. Otros estudios de laboratorio pueden perfeccionar estos enfoques y, en última instancia, abrir las puertas a los ensayos clínicos y, si tenemos suerte, a la mejora de los tratamientos.
Por tanto, los científicos que han realizado este estudio han dado un gran paso en la lucha contra la DMG, al haber descubierto aspectos clave de esta enfermedad a nivel genético; haber propuesto una estrategia disponible para atacarla; y haber creado un modelo de la enfermedad que puede utilizarse en un trabajo continuo para avanzar en la mejora de las estrategias de tratamiento.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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