Nueva prueba para hacer más segura la terapia génica
SAGA detecta el potencial tumoral de los vectores virales para las células madre sanguíneas
Cuando las causas de las enfermedades graves se basan en un gen defectuoso, la medicina recurre a la terapia génica. En esta estrategia, se introducen en el organismo genes libres de defectos con la ayuda de determinados virus. De este modo, hoy en día ya se pueden tratar formas individuales de ceguera congénita, atrofia muscular hereditaria o determinadas enfermedades de la sangre y del sistema inmunitario. Sin embargo, los vectores virales utilizados como lanzaderas de genes funcionan de diferentes maneras. Algunos se limitan a introducir el gen intacto en la célula. Los otros pertenecen a los retrovirus e incorporan la copia funcional firmemente en el genoma. Esto tiene la ventaja de que la copia sana del gen se transmite a todos los descendientes de la célula madre tratada y a las células resultantes durante la división celular. Sin embargo, existe un riesgo: las lanzaderas genéticas retrovirales pueden a veces activar genes cancerígenos y desencadenar así una leucemia. Ahora, un equipo internacional de investigación dirigido por el Dr. Michael Rothe, del Instituto de Hematología Experimental de la Facultad de Medicina de Hannover (MHH), ha desarrollado una prueba de seguridad que puede predecir con precisión el riesgo potencial de cáncer de los vectores retrovirales. Los resultados de la investigación se han publicado en la revista Molecular Therapy.
El Dr. Michael Rothe (a la derecha, con una placa de cultivo celular) y el Dr. Adrian Schwarzer delante de un robot de pipeteo para probar vectores de terapia génica.
Copyright: Karin Kaiser / MHH
Una terapia prometedora para las enfermedades monogénicas
Los científicos se centraron en las llamadas células madre hematopoyéticas de la sangre. Estas células madre de la sangre se forman en la médula ósea, entre otros lugares, y pueden producir glóbulos rojos, plaquetas y también los distintos glóbulos blancos que son importantes para el sistema inmunitario. "La terapia génica de células madre sanguíneas con vectores retrovirales es una terapia prometedora para las enfermedades de la sangre que sólo están causadas por un único gen defectuoso", afirma el Dr. Adrian Schwarzer, médico del Departamento de Hematología, Hemostasia, Oncología y Trasplante de Células Madre y primer autor de la publicación. Sin embargo, en algunos estudios clínicos, algunos pacientes desarrollaron leucemia después de haber sido trasplantados con las células madre sanguíneas modificadas genéticamente. "Esto ocurre cuando el vector se inserta cerca de los genes del cáncer y los activa", explica el Dr. Rothe.
SAGA filtra de forma fiable los vectores genotóxicos
Para evitar este efecto secundario, los vectores suelen probarse en el modelo de ratón antes de utilizarlos en pacientes. "Esto es largo y, por desgracia, no siempre muy concluyente", subraya el científico. El test IVIM (In Vitro Immortalisation) desarrollado en el Instituto del Profesor Dr. Axel Schambach hace varios años y aprobado en Estados Unidos, Canadá, Australia y Europa ya detecta los vectores problemáticos en el cultivo celular. Pero la nueva prueba de seguridad puede hacer aún más. Los científicos descubrieron que los vectores genotóxicos alteran específicamente la conversión de la información genética de algunos genes y, por tanto, dejan un rastro típico. Los científicos utilizan la inteligencia artificial para reconocer esta firma de expresión genética de once genes cuando las células madre sanguíneas son tratadas con los vectores de terapia génica en cultivo celular. "SAGA ha filtrado todos los vectores conocidos que causan cáncer", afirma el Dr. Rothe. Mediante el aprendizaje automático, afirma, el sistema también es capaz de ofrecer una evaluación rápida y fiable del riesgo de los nuevos vectores de terapia génica con células madre. Los resultados allanan el camino hacia estudios de terapia génica más seguros y deberían excluir la leucemia como posible efecto secundario peligroso en el futuro.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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