Restauración de la visión mediante terapia génica
Los últimos hallazgos científicos dan esperanza a las personas con degeneración retiniana incurable
Los humanos confían predominantemente en su vista. Perder la visión significa no ser capaz de leer, reconocer las caras o encontrar objetos. La degeneración macular es una de las principales razones de la discapacidad visual, alrededor del mundo, cerca de 200 millones de personas están afectadas. Los fotorreceptores en la retina son los responsables de captar la luz que viene del entorno a través del ojo. Los fotorreceptores enfermos pierden su sensibilidad a la luz, lo que puede llevar a una visión deficiente o incluso a la ceguera total. Los científicos del Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea (IOB) junto con colegas del Centro Alemán de Primates (DPZ) - Instituto Leibniz para la Investigación de Primates en Göttingen han desarrollado un enfoque terapéutico completamente nuevo basado en la terapia genética. Consiguieron activar fotorreceptores degenerados usando luz cercana al infrarrojo (Ciencia).
La principal causa de ceguera en los países industrializados es la degeneración de los fotorreceptores, incluida la degeneración macular relacionada con la edad y la retinitis pigmentosa. Durante la progresión de las enfermedades degenerativas de los fotorreceptores, coexisten regiones fotorreceptoras sensibles e insensibles a la luz en la retina. Por ejemplo, los pacientes con degeneración macular pierden la visión en la porción central de la retina pero conservan la visión periférica.
Los científicos han logrado ahora desarrollar un nuevo enfoque terapéutico para restablecer la sensibilidad a la luz en la retina en degeneración sin afectar negativamente a la visión restante. Se inspiraron en especies que se encuentran en la naturaleza, como los murciélagos y las serpientes, que pueden localizar la luz infrarroja cercana emitida por los cuerpos de sus presas. Para ello utilizan canales de iones sensibles al calor, que son capaces de detectar el calor de la luz infrarroja cercana. Esto permite a los murciélagos y serpientes superponer imágenes térmicas y visuales en el cerebro y así reaccionar a su entorno con mayor precisión. Para equipar los fotorreceptores de la retina con sensibilidad en el infrarrojo cercano, los investigadores idearon un sistema de tres componentes. El primer componente contiene ADN diseñado que asegura que el gen que codifica el canal sensible al calor sólo se expresa en los fotorreceptores. El segundo componente es un nanorodo de oro, una pequeña partícula, que absorbe eficientemente la luz del infrarrojo cercano. El tercer componente es un anticuerpo que asegura una fuerte unión entre el canal sensible al calor expresado en los fotorreceptores y los nanorodios de oro que capturan localmente la luz cercana al infrarrojo y liberan localmente el calor.
Los investigadores probaron primero su sistema en ratones de ingeniería con degeneración de retina, confirmando que la luz cercana al infrarrojo excita efectivamente los fotorreceptores y que esta señal se transmite a las células ganglionares de la retina, representando estas últimas la salida de la retina hacia los centros visuales superiores del cerebro. A continuación, mostraron que la estimulación del ojo del ratón con luz infrarroja cercana también es recogida por las neuronas en un área del cerebro que es importante para la visión consciente, la corteza visual primaria. También diseñaron una prueba de comportamiento en la que los ratones ciegos no tratados no fueron capaces de utilizar la estimulación del infrarrojo cercano para aprender una tarea simple, mientras que los ratones ciegos tratados con el sistema de tres componentes podían realizar la tarea relacionada con el estímulo del infrarrojo cercano.
En colaboración con Arnold Szabo, coautor del documento y profesor adjunto de la Universidad de Semmelweis (Hungría), los investigadores pudieron ensayar su nuevo enfoque en retinas humanas que pueden mantenerse vivas en un medio de cultivo durante meses, aunque la ceguera se establece en un día o más después de la muerte por la pérdida de capacidad de los fotorreceptores para detectar la luz. Los resultados experimentales demostraron que tras el tratamiento con el método de terapia génica de tres componentes, las exposiciones a la luz cercana al infrarrojo reactivaban el circuito visual de la retina humana.
"Creemos que la estimulación en el infrarrojo cercano es un paso importante para proporcionar una visión útil a los pacientes ciegos, de modo que puedan recuperar su capacidad de leer o ver rostros", dice Daniel Hillier, jefe del grupo de investigación junior de Circuitos Visuales y Reparación en DPZ, y añade: "Queremos dar esperanza a los ciegos con estos hallazgos e intensificaremos aún más nuestras actividades de investigación en esta área aquí en la DPZ dentro de nuestro proyecto principal, que se centra en la restauración de la visión".
Sistema de tres component Anticuerpos (azul), nanorodio de oro (oro) y canal sensible al calor (estructura en la membrana; debajo del anticuerpo-anorodio-conjugan).
Dasha Nelidova
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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