La terapia génica combinada trata múltiples enfermedades relacionadas con la edad

El tratamiento aumenta la esperanza de vida de los ratones y podría conducir a una mayor longevidad

07.11.2019 - Estados Unidos

A medida que envejecemos, nuestros cuerpos tienden a desarrollar enfermedades como insuficiencia cardíaca, insuficiencia renal, diabetes y obesidad, y la presencia de cualquier enfermedad aumenta el riesgo de desarrollar otras. El desarrollo de medicamentos tradicionales se centra en una sola condición por medicamento, ignorando en gran medida la interconexión de las enfermedades relacionadas con la edad y requiriendo que los pacientes tomen múltiples medicamentos, lo que aumenta el riesgo de efectos secundarios negativos.

StockSnap, pixabay.com, CC0

La terapia génica basada en la AAV mejoró la función del corazón y otros órganos en ratones con varias enfermedades relacionadas con la edad, sugiriendo que tal enfoque podría ayudar a mantener la salud durante el envejecimiento (imagen simbólica).

Un nuevo estudio del Instituto Wyss de Ingeniería de Inspiración Biológica de la Universidad de Harvard y la Facultad de Medicina de Harvard (HMS) informa que una sola administración de una terapia génica basada en un virus adeno-asociado (AAV, por sus siglas en inglés) que entregue combinaciones de tres genes asociados con la longevidad a ratones mejoró drásticamente o revirtió por completo múltiples enfermedades relacionadas con la edad, lo que sugiere que un enfoque a nivel de sistemas para el tratamiento de dichas enfermedades podría mejorar la salud y la esperanza de vida en general.

"Los resultados que vimos fueron impresionantes, y sugieren que abordar holísticamente el envejecimiento a través de la terapia génica podría ser más efectivo que el enfoque fragmentario que existe actualmente", dijo el primer autor Noah Davidsohn, Ph.D., un ex investigador científico del Instituto Wyss y HMS que ahora es el Director de Tecnología de Rejuvenate Bio. "Todo el mundo quiere mantenerse lo más saludable posible durante el mayor tiempo posible, y este estudio es un primer paso para reducir el sufrimiento causado por enfermedades debilitantes".

El estudio se llevó a cabo en el laboratorio de George Church, Ph.D., miembro del Wyss Core Faculty, como parte de la investigación postdoctoral de Davidsohn sobre la genética del envejecimiento. Davidsohn, Church, y sus co-autores perfeccionaron tres genes que previamente habían demostrado conferir mayores beneficios para la salud y la vida cuando su expresión fue modificada en ratones genéticamente modificados: FGF21, sTGFβR2, y αKlotho. Se planteó la hipótesis de que proporcionar copias adicionales de esos genes a ratones no manipulados mediante terapia génica combatiría de manera similar las enfermedades relacionadas con la edad y conferiría beneficios para la salud.

El equipo creó construcciones de terapia génica separadas para cada gen utilizando el serotipo AAV8 como vehículo de administración, y las inyectó en modelos de ratón de obesidad, diabetes tipo II, insuficiencia cardíaca e insuficiencia renal, tanto individualmente como en combinación con los otros genes, para ver si había un efecto beneficioso sinérgico.

El FGF21 solo causó una reversión completa del aumento de peso y la diabetes tipo II en ratones obesos y diabéticos después de una sola administración de terapia génica, y su combinación con sTGFβR2 redujo la atrofia renal en un 75% en ratones con fibrosis renal. La función cardíaca en ratones con insuficiencia cardíaca mejoró en un 58% cuando se les administró sTGFβR2 solo o en combinación con cualquiera de los otros dos genes, lo que demuestra que un tratamiento terapéutico combinado de FGF21 y sTGFβR2 podría tratar con éxito las cuatro afecciones relacionadas con la edad, mejorando así la salud y la supervivencia. La administración de los tres genes juntos resultó en resultados ligeramente peores, probablemente debido a una interacción adversa entre el FGF21 y αKlotho, que aún no ha sido estudiada.

Es importante destacar que los genes inyectados permanecieron separados de los genomas nativos de los animales, no modificaron su ADN natural y no pudieron ser transmitidos a generaciones futuras o entre animales vivos.

"Lograr estos resultados en ratones no transgénicos es un paso importante para poder convertir este tratamiento en una terapia, y la administración conjunta de múltiples genes para tratar enfermedades podría ayudar a aliviar los problemas inmunológicos que podrían surgir de la alternativa de administrar terapias genéticas múltiples y separadas para cada enfermedad", dijo Church, que también es profesora de genética en el HMS y profesora de ciencias de la salud y tecnología en Harvard y el MIT. "Esta investigación marca un hito en la capacidad de tratar eficazmente las muchas enfermedades asociadas con el envejecimiento, y tal vez podría conducir a un medio de abordar el envejecimiento en sí mismo".

Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.

Publicación original

Más noticias del departamento ciencias

Noticias más leídas

Más noticias de nuestros otros portales

¿Está revolucionando la inteligencia artificial las ciencias de la vida?

Contenido visto recientemente

Construcción de la primera versión del genoma de referencia japonés - Los japoneses tienen ahora su propio genoma de referencia

Construcción de la primera versión del genoma de referencia japonés - Los japoneses tienen ahora su propio genoma de referencia

Nuevo nanobiorreactor de proteínas diseñado para mejorar la producción de bioenergía sostenible - Reprogramación de orgánulos de proteínas bacterianas como un nanorreactor para la producción de hidrógeno

Nuevo nanobiorreactor de proteínas diseñado para mejorar la producción de bioenergía sostenible - Reprogramación de orgánulos de proteínas bacterianas como un nanorreactor para la producción de hidrógeno

Un nuevo estudio asocia la ingesta de leche con un mayor riesgo de cáncer de próstata - Los autores recomiendan a los hombres con un riesgo de cáncer de próstata superior a la media que tengan cuidado con el consumo de lácteos

Un nuevo estudio asocia la ingesta de leche con un mayor riesgo de cáncer de próstata - Los autores recomiendan a los hombres con un riesgo de cáncer de próstata superior a la media que tengan cuidado con el consumo de lácteos

El método de los rayos X blandos promete avances en los nanotransportadores - Antes de que se haga realidad el enorme potencial de los minúsculos nanotransportadores para la administración de fármacos altamente selectivos y la limpieza del medio ambiente, los científicos tienen que poder verlos primero

El método de los rayos X blandos promete avances en los nanotransportadores - Antes de que se haga realidad el enorme potencial de los minúsculos nanotransportadores para la administración de fármacos altamente selectivos y la limpieza del medio ambiente, los científicos tienen que poder verlos primero

Los paseos a paso ligero ayudan a dejar de fumar - las sesiones de 10 minutos a pie reducen la presión adictiva

Los paseos a paso ligero ayudan a dejar de fumar - las sesiones de 10 minutos a pie reducen la presión adictiva

Por qué un poco es demasiado en el trasplante de médula ósea en ratones - Calidad, no cantidad

Por qué un poco es demasiado en el trasplante de médula ósea en ratones - Calidad, no cantidad

El sector de los sólidos a granel, prudentemente optimista para 2023 - Los fabricantes de los sectores de ventilación y tecnología de procesos se muestran cautelosamente optimistas sobre el futuro tras sobrevivir a la crisis Corona

El sector de los sólidos a granel, prudentemente optimista para 2023 - Los fabricantes de los sectores de ventilación y tecnología de procesos se muestran cautelosamente optimistas sobre el futuro tras sobrevivir a la crisis Corona

El benceno en el sabor de la cereza, ¿de dónde viene y cómo evitarlo? - Los aromatizantes que contienen benzaldehído pueden desarrollar benceno bajo la influencia de la luz

El benceno en el sabor de la cereza, ¿de dónde viene y cómo evitarlo? - Los aromatizantes que contienen benzaldehído pueden desarrollar benceno bajo la influencia de la luz

Identifican genes relacionados con el diferente grado de agresividad del cáncer según el sexo en la mosca del vinagre

Identifican genes relacionados con el diferente grado de agresividad del cáncer según el sexo en la mosca del vinagre

Determinan por primera vez las alteraciones genéticas causadas por las quimioterapias

Determinan por primera vez las alteraciones genéticas causadas por las quimioterapias

Una nueva prueba puede predecir la inmunidad a COVID-19 - La prueba en papel mide el nivel de anticuerpos neutralizantes en una muestra de sangre y podría ayudar a las personas a decidir qué protecciones deben tomar contra la infección

Una nueva prueba puede predecir la inmunidad a COVID-19 - La prueba en papel mide el nivel de anticuerpos neutralizantes en una muestra de sangre y podría ayudar a las personas a decidir qué protecciones deben tomar contra la infección

Kizoo lidera la ronda de financiación de Reservoir Neuroscience para devolver la salud al cerebro envejecido - Un compuesto inédito revierte la enfermedad en los vasos sanguíneos y repara la barrera hematoencefálica dañada

Kizoo lidera la ronda de financiación de Reservoir Neuroscience para devolver la salud al cerebro envejecido - Un compuesto inédito revierte la enfermedad en los vasos sanguíneos y repara la barrera hematoencefálica dañada