Wirkstoff zur Behandlung von Sichelzellenanämie nimmt nächsten Schritt

28.05.2014 - Schweiz

Ein Wirkstoff zur Behandlung von Sichelzellenanämie, der an der Universität Basel mitentwickelt wurde, rückt der Zulassung als Medikament einen weiteren Schritt näher. In klinischen Studien der Phase III soll die Wirksamkeit der entzündungshemmenden Substanz an Patienten erprobt werden.

Die US-Biotechfirma GlycoMimetics hat angekündigt, dass der Entwicklungspartner Pfizer für den Wirkstoff Rivipansel (GMI-1070) eine klinische Phase-III-Studie in Angriff nehmen wird. Die Substanz gilt als aussichtsreicher Kandidat für ein neuartiges Medikament zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellenanämie. Dabei handelt es sich um eine verbreitete und potenziell tödlich verlaufende Erbkrankheit, bei der sich die roten Blutkörperchen sichelförmig verformen und die Kapillargefässe verstopfen. Das hat schmerzhafte Durchblutungsstörungen zur Folge, die zu Organschäden führen können. Rivipansel hebt die Durchblutungsstörungen auf und verhindert das erneute Verklumpen der sichelförmigen roten Blutkörperchen.

Wirkstoff mit Basler Wurzeln

Der Wirkstoff wurde ursprünglich von der Forschungsgruppe um Prof. Beat Ernst vom Departement Pharmazeutische Wissenschaften der Universität Basel gemeinsam mit GlycoMimetics entwickelt.

In klinischen Studien der Phase III geht es darum, die Wirksamkeit eines Wirkstoffs in verschiedenen Kliniken an zahlreichen Patienten zu prüfen und Daten zur Wirksamkeit und Verträglichkeit zu erheben. Verlaufen die Tests positiv, kann der Hersteller bei den Behörden einen Antrag auf Zulassung des Medikaments einreichen.

Die klinische Studie der zweiten Phase war in 22 Prüfzentren in den USA und in Kanada an rund 80 Patienten mit Sichelzellenanämie erfolgreich durchgeführt worden. Mit Abschluss der Phase-II-Studie ging die Verantwortung für die weitere Entwicklung und Vermarktung des Wirkstoffs auf Pfizer über.

Universität an Verwertung beteiligt

In Zusammenhang mit der geplanten Phase-III-Studie mit Rivipansel erhält GlycoMimetics 35 Millionen Dollar vom US-Pharmakonzern Pfizer, der 2011 die weltweit exklusiven Lizenzrechte für die Entwicklung und Vermarktung der Substanz erworben hatte. Die Auszahlung erfolgt in zwei Tranchen, wobei 15 Mio. Dollar sofort und weitere 20 Millionen Dollar überwiesen werden, sobald der erste Proband mit dem Wirkstoff behandelt wurde. Laut einer 2004 abgeschlossenen Vereinbarung zwischen der Universität Basel und Glycomimetics stehen der Universität 10% aller Meilenstein- und umsatzabhängigen Lizenzzahlungen zu, die Pfizer an Glycomimetics leistet.

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