La thérapie génique contre l'hémophilie
L'Université de médecine de Hanovre (MHH) est l'un des premiers établissements en Allemagne à être autorisé à appliquer un nouveau traitement innovant pour l'hémophilie A et B
Les thérapies cellulaires et géniques ont le vent en poupe. C'est une nouvelle lueur d'espoir pour les personnes souffrant de maladies jusqu'ici impossibles ou quasiment impossibles à traiter. Un nouveau procédé thérapeutique vient désormais s'ajouter aux autres : la Thérapie génique contre l'hémophilie, également appelée maladie du sang. Le centre d'hémophilie de l'université de médecine de Hanovre (MHH) est l'un des premiers en Allemagne à pouvoir pratiquer cette thérapie génique pour l'hémophilie A et B. À l'avenir, il ne traitera pas seulement ses propres patients, mais aussi les personnes atteintes d'autres centres d'hémophilie en Basse-Saxe. Une collaboration particulière entre les centres est prévue - les patients reçoivent la thérapie génique sous forme de perfusion à la MHH, les soins pré- et postopératoires ainsi que le suivi à long terme sont effectués en commun dans le cadre d'un échange étroit.
Il manque un facteur de coagulation
L'hémophilie est un trouble de la coagulation sanguine d'origine génétique. Les personnes concernées manquent d'un facteur de coagulation, une protéine produite dans le foie. Les formes les plus connues de l'hémophilie sont l'hémophilie A et B. Dans l'une, le facteur de coagulation VIII fait défaut, dans l'autre, le facteur de coagulation IX. En Allemagne, environ 6.000 personnes sont touchées par cette maladie. En raison de l'absence de cette protéine, leur sang ne coagule pas ou coagule lentement. La tendance aux saignements est accrue, les hémorragies durent plus longtemps, les bleus sont plus importants et plus fréquents. "Dans les formes graves, les patients souffrent depuis l'enfance d'hémorragies spontanées dans les grandes articulations comme le genou, le coude ou la cheville. Cela entraîne à long terme la destruction des articulations dès le plus jeune âge", explique le professeur Andreas Tiede, professeur d'hémostase et directeur du centre d'hémophilie. De plus, les personnes atteintes d'hémophilie sévère présentent un risque élevé d'hémorragie cérébrale.
Les personnes concernées doivent s'injecter un médicament
Dans le centre d'hémophilie de la MHH, environ 150 patients atteints de troubles graves de la coagulation sont suivis en permanence. Jusqu'à présent, les personnes concernées doivent s'injecter elles-mêmes plusieurs fois par semaine les protéines du facteur de coagulation qui leur manquent - la plupart apprennent à le faire dès l'enfance. L'administration de médicaments ne permet toutefois pas de maintenir le facteur de coagulation dans le sang à un niveau régulier, car sa demi-vie est courte. C'est pourquoi il est nécessaire de s'injecter régulièrement, même en voyage et en toutes circonstances. Tout le monde n'y parvient pas.
Une seule perfusion
La thérapie génique laisse désormais entrevoir une amélioration aux personnes concernées. Le produit thérapeutique est injecté une seule fois par voie intraveineuse. Le gène du facteur de coagulation VIII ou IX pénètre ensuite dans les cellules hépatiques par le biais d'un virus. Il reste dans le noyau cellulaire sous forme d'épisome, c'est-à-dire un petit anneau d'ADN, et y produit la protéine manquante. Le succès chez les patientes et les patients est variable. "Dans les études, de nombreux patients sont parvenus à une quasi-normalisation de la coagulation et ont pu mettre fin au traitement précédent. Mais il n'est pas encore possible de prédire avec précision quel niveau de facteur sera atteint par un patient donné et combien de temps durera le succès dans chaque cas", explique le professeur Tiede. Il reconnaît que la thérapie génique ne convient pas à toutes les personnes concernées. "Certaines ont des anticorps contre le virus qui est utilisé comme bac. Dans ce cas, nous ne pouvons malheureusement pas proposer cette thérapie". Pour les personnes atteintes d'une maladie du foie, on vérifie individuellement, en collaboration avec la clinique de gastroentérologie, d'hépatologie, d'infectiologie et d'endocrinologie de la MHH, si le patient ou la patiente convient. Malgré les restrictions, le professeur Tiede considère la thérapie génique comme un grand pas en avant : "Nous pouvons mesurer l'effet de la thérapie à partir du sang à tout moment avec des méthodes de laboratoire simples et ainsi conseiller le patient. Ce sont de très bonnes conditions pour le suivi individuel et aussi pour le développement de la thérapie génique".
Certificat selon les directives ATMP
La thérapie génique pour l'hémophilie est soumise aux directives des Advanced Therapy Medical Products (ATMP). Avec ces directives, le Comité fédéral commun (G-BA) réglemente les exigences de qualité pour la préparation, la réalisation et le suivi des thérapies géniques. Seuls les établissements qui répondent à ces exigences sont autorisés à fournir des prestations dans le cadre d'une thérapie ATMP, afin de garantir des soins appropriés, sûrs et de qualité. Le centre d'hémophilie de la MHH et ses centres partenaires ont été certifiés par le G-BA pour la thérapie génique de l'hémophilie.
Note: Cet article a été traduit à l'aide d'un système informatique sans intervention humaine. LUMITOS propose ces traductions automatiques pour présenter un plus large éventail d'actualités. Comme cet article a été traduit avec traduction automatique, il est possible qu'il contienne des erreurs de vocabulaire, de syntaxe ou de grammaire. L'article original dans Allemand peut être trouvé ici.
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