Une maladie du foie incurable peut être guérie
La recherche a permis de découvrir un médicament capable de stimuler la régénération du foie dans le syndrome d'Alagille : un chercheur prend des mesures pour créer une start-up
Des recherches menées par le professeur associé Duc Dong, Ph.D., ont montré pour la première fois que les effets du syndrome d'Alagille, une maladie génétique incurable qui affecte le foie, pouvaient être inversés par un seul médicament. Cette étude, publiée dans la revue Proceedings of the National Academy of Sciences, pourrait transformer le traitement de cette maladie rare et avoir des répercussions sur des maladies plus courantes.
Duc Dong, Ph.D.
Sanford Burnham Prebys
"Le syndrome d'Alagille est largement considéré comme une maladie incurable, mais nous pensons que nous sommes sur le point de changer cela", déclare Dong, qui est également doyen associé des admissions à l'école supérieure de Sanford Burnham Prebys. "Notre objectif est de faire progresser ce médicament vers des essais cliniques, et nos résultats démontrent son efficacité pour la première fois."
Chaque année, plus de 4 000 bébés naissent avec le syndrome d'Alagille, qui est causé par une mutation empêchant la formation et la régénération des canaux biliaires dans le foie. Les enfants atteints du syndrome d'Alagille ont souvent besoin d'une greffe de foie, mais le nombre de donneurs est limité et tous les enfants atteints du syndrome d'Alagille ne remplissent pas les conditions requises. Sans transplantation, la maladie a un taux de mortalité de 75 % à la fin de l'adolescence.
"Duc et son équipe continuent de mener des recherches passionnantes sur le syndrome d'Alagille, et ces percées offrent certainement de l'espoir aux familles qui vivent avec cette maladie très compliquée et complexe", déclare Roberta Smith, CNMT, présidente de l'Alagille Syndrome Alliance. "Nous soutenons depuis longtemps le travail de Duc et nous avons appris à le connaître comme un scientifique motivé et dévoué qui est passionné par la volonté de faire avancer l'aiguille d'un pas de plus vers la guérison."
Leur nouveau médicament, appelé NoRA1, active la voie Notch, un système de signalisation de cellule à cellule présent chez presque tous les animaux. La signalisation Notch aide à orchestrer des processus biologiques fondamentaux et joue un rôle dans de nombreuses maladies, outre le syndrome d'Alagille. Chez les enfants atteints du syndrome d'Alagille, une mutation génétique entraîne une réduction de la signalisation Notch, ce qui se traduit par une croissance et une régénération médiocres des canaux hépatiques.
Les chercheurs ont découvert que chez les animaux présentant des mutations dans le même gène que celui affecté par le syndrome d'Alagille, NoRA1 augmente la signalisation Notch et déclenche la régénération et le repeuplement des cellules des canaux hépatiques, ce qui inverse les lésions hépatiques et augmente la survie.
"Le foie est bien connu pour sa grande capacité à se régénérer, mais cela ne se produit pas chez la plupart des enfants atteints du syndrome d'Alagille en raison d'une signalisation Notch compromise", explique le premier auteur, Chengjian Zhao, chercheur postdoctoral dans le laboratoire de Dong. "Nos recherches suggèrent qu'il suffirait de stimuler la voie Notch à l'aide d'un médicament pour rétablir le potentiel régénérateur normal du foie."
Les chercheurs testent actuellement le médicament sur des foies miniatures cultivés en laboratoire avec des cellules souches dérivées des cellules de patients atteints d'Alagille.
"Au lieu de forcer les cellules à faire quelque chose d'inhabituel, nous encourageons simplement un processus naturel de régénération à se produire, donc je suis optimiste quant à l'efficacité de cette thérapie pour le syndrome d'Alagille", ajoute Dong.
Le Dr Dong prend également des mesures pour créer une jeune entreprise afin de mener ce médicament vers les essais cliniques. La nouvelle société se concentrera dans un premier temps sur le syndrome d'Alagille, mais prévoit également de développer ce médicament pour d'autres maladies plus répandues, notamment certains cancers.
Note: Cet article a été traduit à l'aide d'un système informatique sans intervention humaine. LUMITOS propose ces traductions automatiques pour présenter un plus large éventail d'actualités. Comme cet article a été traduit avec traduction automatique, il est possible qu'il contienne des erreurs de vocabulaire, de syntaxe ou de grammaire. L'article original dans Anglais peut être trouvé ici.
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