La Grande-Bretagne autorise la première thérapie au monde avec des ciseaux génétiques
Les développeurs de la méthode Crispr ont reçu le prix Nobel en 2020 : un médicament utilisant les ciseaux génétiques a été autorisé pour la première fois
(dpa) En Grande-Bretagne, un médicament basé sur la technologie de ciseaux génétiques CRISPR a été autorisé pour la première fois au monde. C'est ce qu'a annoncé jeudi l'agence de régulation des médicaments et des produits de santé MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency).
Le médicament, appelé "Casgevy", a donc été autorisé pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie chez les patients de plus de douze ans. Ces deux maladies du sang d'origine génétique sont dues à des erreurs dans le gène de l'hémoglobine. Il s'agit d'un complexe de protéines contenant du fer qui se trouve dans les globules rouges et qui sert à transporter l'oxygène.
Les ciseaux génétiques Crispr/Cas peuvent être ciblés sur certains gènes. Les développeuses de la méthode, Emmanuelle Charpentier et Jennifer A. Doudna, ont reçu le prix Nobel en 2020. Selon un communiqué de la MHRA, "Casgevy" sert à modifier les gènes défectueux dans les cellules souches de la moelle osseuse des patients afin qu'elles puissent produire de l'hémoglobine fonctionnelle. Pour ce faire, des cellules souches sont prélevées dans la moelle osseuse, traitées en laboratoire, puis réintroduites chez le patient. La thérapie nécessite un séjour de plusieurs semaines à l'hôpital. Mais le résultat a le potentiel d'être efficace à vie, poursuit le communiqué.
La drépanocytose et la bêta-thalassémie sont toutes deux des maladies douloureuses qui durent toute la vie et qui, dans certains cas, peuvent être mortelles, a déclaré Julian Beach, directeur exécutif par intérim du département Healthcare Quality and Access de la MHRA. Il a ajouté : "Jusqu'à présent, la greffe de moelle osseuse - qui doit provenir d'un donneur bien compatible et qui comporte un risque de rejet - était la seule option de traitement durable".
La drépanocytose peut entraîner de graves crises de douleur, des infections sérieuses et potentiellement mortelles et une anémie, un manque d'oxygène dans le sang également appelé anémie. Les patients atteints de bêta-thalassémie souffrent également d'anémie et ont souvent besoin de transfusions sanguines à des intervalles de trois à cinq semaines.
Sur 28 patients atteints de la drépanocytose et traités avec le médicament dans le cadre d'un essai clinique, 97 pour cent n'ont pas eu de crises douloureuses graves pendant au moins un an, selon les informations fournies. Dans l'étude clinique menée sur des patients atteints de bêta-thalassémie et nécessitant des transfusions sanguines, 93 pour cent (39 patients sur 42) n'ont donc pas eu besoin de transfusion de globules rouges pendant au moins douze mois. Chez les trois autres patients, une réduction d'au moins 70 pour cent
des transfusions sanguines a été possible.
Le médicament est produit dans le cadre d'une coopération entre les entreprises Vertex et CRISPR Therapeutics, dont les sièges sont situés aux États-Unis et en Suisse. Selon un communiqué des deux entreprises, environ 2000 personnes devraient actuellement être éligibles au traitement par "Casgevy" en Grande-Bretagne. La directrice générale de Vertex, Reshma Kewalramani, a parlé d'un "jour historique pour la science et la médecine". Il espère qu'il ne s'agit que de la première d'une longue série d'applications de la méthode qui pourraient bénéficier à des personnes atteintes de maladies graves, a déclaré le chef de CRISPR Therapeutics Samarth Kulkarni, selon le communiqué.
Selim Corbacioglu de l'hôpital universitaire de Regensburg, qui a lui-même déjà testé une thérapie Crispr, mentionne quelques réserves. "Nous ne pouvons pas garantir à 100 % que les ciseaux génétiques ne modifient pas d'autres segments d'ADN", a-t-il déclaré. "La thérapie Crispr n'est pas non plus réalisable "en un clin d'œil". Il y a des effets secondaires considérables, et la thérapie est en outre très coûteuse.
Selon Joachim Kunz de l'hôpital universitaire de Heidelberg, la thérapie est "extrêmement complexe, nécessite une logistique coûteuse et ne sera vraisemblablement pas extensible à l'infini en raison des ressources nécessaires, mais ne sera disponible que pour un nombre limité de patients par an". Les études cliniques actuelles sur la thérapie Crispr sont certes prometteuses, mais même les premiers patients traités n'ont été suivis qu'environ quatre ans. "Même si rien ne l'indique pour l'instant, il se pourrait que l'effet de la thérapie génique diminue au fil des ans, par exemple parce que la durée de vie des cellules souches sanguines manipulées est raccourcie".
Note: Cet article a été traduit à l'aide d'un système informatique sans intervention humaine. LUMITOS propose ces traductions automatiques pour présenter un plus large éventail d'actualités. Comme cet article a été traduit avec traduction automatique, il est possible qu'il contienne des erreurs de vocabulaire, de syntaxe ou de grammaire. L'article original dans Allemand peut être trouvé ici.
Autres actualités du département recherche et développement
