Descubierta una nueva causa para el desarrollo de la leucemia
Nuevo modelo experimental
Investigadores del Hospital Universitario de Tubinga han logrado identificar una causa molecular del desarrollo de la leucemia. De este modo, han establecido un novedoso modelo experimental que permitirá tratar de forma más específica a los pacientes con leucemia en el futuro.
Imagen simbólica
pixabay.com
La neutropenia congénita grave (NC) es un síndrome de insuficiencia de la médula ósea preleucémica que puede derivar en una leucemia mieloide aguda (LMA). Este raro trastorno congénito de la hematopoyesis es una inmunodeficiencia asociada a un número reducido de granulocitos y a defectos funcionales de estos mismos granulocitos. Poco después del nacimiento, los individuos afectados desarrollan infecciones bacterianas graves. La única terapia posible es el tratamiento de por vida con factores de crecimiento recombinantes (proteínas), que deben inyectarse diariamente. El 20% de los pacientes con neutropenia congénita desarrollan leucemia en las primeras décadas de vida.
Los investigadores dirigidos por la profesora Dra. Julia Skokowa, el Dr. Benjamin Dannenmann y el Dr. Maksim Klimiankou, del Departamento de Hematología, Oncología, Inmunología Clínica y Reumatología del Hospital Universitario de Tubinga, han logrado ahora desentrañar el mecanismo de desarrollo de la leucemia e identificar una nueva terapia. Como jefa del Laboratorio de Referencia de Diagnóstico, Biobanco e Investigación del Registro Internacional de Neutropenia Crónica Severa (SCNIR), la profesora Skokowa pudo analizar grandes cantidades de datos de pacientes con enfermedades raras para su proyecto de investigación.
Dado que no existen modelos animales para la neutropenia y que es difícil obtener suficientes células de la médula ósea de los pacientes afectados, los investigadores desarrollaron un nuevo modelo experimental para estudiar la leucemia: Utilizaron métodos moleculares para transformar las células sanguíneas de los pacientes con neutropenia en un estadio embrionario temprano, en las llamadas células madre pluripotentes inducidas (células iPS). En cultivos celulares, generaron células hematopoyéticas a partir de estas células madre. Mediante un nuevo método de modificación de genes, las llamadas "tijeras genéticas" (CRISPR/Cas9), añadieron la mutación genética a las células iPS. De este modo, los expertos consiguieron generar en cultivos celulares células leucémicas muy similares a las primarias de los pacientes con neutropenia.
Los investigadores también investigaron los efectos de los genes que están presentes en cantidades mucho mayores en las células leucémicas que en las sanas. Para estudiar este efecto sobre el crecimiento de la leucemia, se inactivaron los genes candidatos en las células iPS generadas en el laboratorio mediante unas tijeras genéticas CRISPR/Cas9. Se descubrió que la inactivación de una sola proteína -la BAALC- conduce a la muerte de las células leucémicas. Al analizar la activación de todos los genes dependientes de BAALC, la profesora Skokowa y su equipo pudieron descifrar el mecanismo molecular del desarrollo de la leucemia e identificar un inhibidor de molécula pequeña (CMPD1) con efecto terapéutico. Este novedoso fármaco mata las células leucémicas sin atacar a las células hematopoyéticas sanas, por lo que puede utilizarse para tratar las leucemias en ensayos clínicos.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
Publicación original
Más noticias del departamento ciencias
Reciba la industria de las ciencias biológicas en su bandeja de entrada
No se pierda nada a partir de ahora: Nuestro boletín electrónico de biotecnología, productos farmacéuticos y ciencias de la vida le pone al día todos los martes y jueves. Las últimas noticias del sector, los productos más destacados y las innovaciones, de forma compacta y fácil de entender en su bandeja de entrada. Investigado por nosotros para que usted no tenga que hacerlo.
