Cómo una nueva clase de fármacos amortigua las reacciones inmunitarias perjudiciales
No fue hasta 2021 cuando salió al mercado una nueva terapia, en forma de una clase de fármacos llamados compstatinas, para inhibir las respuestas inmunitarias dañinas del sistema del complemento
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El sistema del complemento defiende al organismo contra los intrusos microbianos, pero también puede atacar a las propias células del cuerpo por diversos motivos y contribuir así a las complicaciones clínicas. Estas complicaciones van desde las enfermedades inflamatorias crónicas y relacionadas con la edad, como la degeneración macular, hasta el rechazo de trasplantes de órganos. En estos casos, desde el punto de vista médico tendría sentido desactivar el sistema del complemento de forma controlada con el uso de fármacos.
A pesar del amplio abanico de aplicaciones médicas, hace tiempo que sólo existe una clase de sustancias "inhibidoras del complemento", que en cualquier caso sólo están autorizadas para unas pocas enfermedades muy raras. No fue hasta 2021 cuando llegó al mercado una nueva opción terapéutica en forma de las compstatinas, una clase de fármacos que paralizan un factor central del sistema del complemento. El descubrimiento y desarrollo de esta familia de sustancias tiene su origen en las investigaciones del grupo del profesor John Lambris en la Universidad de Pensilvania (EE UU).
Ahora, un grupo de investigación dirigido por el profesor Daniel Ricklin de la Universidad de Basilea ha colaborado con Lambris y un equipo internacional de investigadores para estudiar en detalle el modo de acción de estas compstatinas. En la revista Nature Communications, los investigadores describen cómo las distintas variantes de esta familia de sustancias activas interactúan con el factor central del sistema del complemento y cómo actúan exactamente a nivel molecular.
Optimizar los principios activos y facilitar la investigación
Por un lado, los resultados allanan el camino para seguir optimizando los principios activos de la familia de la compstatina. "Por otro lado, los hallazgos también nos ayudan a entender por qué las compstatinas tienen un efecto muy específico sobre el sistema del complemento humano", explica Ricklin.
Lo que es beneficioso en la terapia puede resultar un obstáculo en la investigación básica porque impide trabajar con organismos modelo. Teniendo esto en cuenta, un proyecto de investigación interdisciplinar del Departamento de Ciencias Farmacéuticas pretende aportar a la investigación clínica nuevas variantes del inhibidor que puedan ayudar a comprender mejor diversas enfermedades y allanar el camino hacia nuevas estrategias terapéuticas.
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