C. elegans editados por CRISPER permiten indentificar vulnerabilidades en cáncer
IDIBELL
Un grupo de investigadores dirigido por el Dr Julián Cerón, del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), ha aprovechado la similitud entre estos aminoácidos y su experiencia en la técnica de edición génica de CRISPR para imitar en C. elegans las mutaciones del gen SF3B1 que se encuentran en tumores humanos.
Estas investigaciones han permitido usar gusanos para identificar posibles puntos débiles o vulnerabilidades de las células cancerosas que tienen mutaciones en SF3B1. Así, los investigadores apuntan a otros tres factores de splicing, que funcionan junto a SF3B1 en el procesamiento del ARN mensajero, como dianas para moléculas terapéuticas que maten a las células cancerígenas con la mutación en SF3B1 pero no a las células normales. El trabajo de investigación, que forma parte de la tesis doctoral de Xènia Serrat y en el que han colaborado investigadores del Instituto Pasteur de Paris, acaba de ser publicado en la revista PLoS Genetics.
Los investigadores del IDIBELL no solo han reproducido las mutaciones de pacientes de cáncer en el genoma de gusanos, sino que también han humanizado la región de la proteína SF3B1 que se une a Pladienolide B, una molécula de la que deriva un fármaco que está en fase de ensayo clínico para el tratamiento del cáncer. Este avance permitirá probar muchas más moléculas derivadas del Pladienolide B, para seleccionar la más eficiente como agente anti-tumoral.
Gracias a la tecnología de CRISPR, en la cual el grupo del Dr Cerón es especialista, el reemplazo funcional de proteínas de C. elegans por sus homólogas humanas permitirá usar estos gusanos humanizados para investigar mecanismos de enfermedad y pronosticar la implicación ciertas mutaciones en el desarrollo de enfermedades. Este sistema también serviría para buscar nuevas fármacos de una manera rápida, eficiente, y éticamente responsable.
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