¿Cuánto cuesta realmente desarrollar un nuevo medicamento?
Junto con las inversiones directas, el alto riesgo de fracaso y el considerable tiempo de comercialización determinan los costes del desarrollo de medicamentos. Sin embargo, ¿cuánto cuesta realmente desarrollar un nuevo medicamento? Las estimaciones publicadas llegan a resultados muy diferentes. Científicos del Centro Alemán de Investigación del Cáncer investigaron las posibles razones de estas discrepancias. El estudio que han presentado ahora se basa en un análisis sistemático de la literatura científica.
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El desarrollo de nuevos fármacos es un proceso arriesgado, prolongado y costoso. Todavía no hay consenso sobre la cantidad exacta de dinero que hay que invertir para sacar al mercado un medicamento con una estructura molecular realmente innovadora. La controversia también se agudiza con las propuestas de contrarrestar el aumento de los precios de los nuevos medicamentos fijando topes de precios en función de los costes de desarrollo realmente incurridos.
Ante la gran disparidad de las estimaciones publicadas, que oscilan entre 161 millones de dólares (137 millones de euros, todos los costes en precios de 2019) y 4.540 millones de dólares (3.860 millones de euros), un equipo de economistas de la salud e investigadores del cáncer del DKFZ y del Consorcio Alemán del Cáncer (DKTK) dirigido por Michael Schlander y Karla Hernández-Villafuerte emprendió un análisis exhaustivo de la literatura científica sobre este tema. El estudio que han publicado ahora examina las razones principales de las considerables diferencias entre las estimaciones.
"El aumento de los costes de desarrollo es objeto de un intenso debate desde hace muchos años, sobre todo en relación con los nuevos medicamentos contra el cáncer, por lo que necesitamos análisis sólidos y fiables que tengan en cuenta absolutamente todos los parámetros relevantes y los ponderen adecuadamente para llegar a estimaciones de costes sólidas", explicó Michael Baumann, presidente del Centro Alemán de Investigación del Cáncer (DKFZ) y coautor de la presente publicación.
El análisis no sólo confirma la tendencia a largo plazo de aumento constante del gasto en investigación y desarrollo (I+D) por cada nueva entidad molecular aprobada. También pone de manifiesto las diferencias según el área de tratamiento, siendo las últimas estimaciones para los fármacos contra el cáncer considerablemente superiores a las de otros medicamentos (de 944 millones a 4.540 millones de dólares o de 802 millones de euros a 3.860 millones de euros). Según Schlander, esta amplia gama puede explicarse en parte por el hecho de que el valor más bajo se tomó de un estudio que sólo incluía proyectos de pequeñas empresas con éxito y, por tanto, no tenía en cuenta adecuadamente el riesgo de desarrollo.
Jorge Mestre-Ferrandiz, coautor del estudio de la Universidad Carlos III de Madrid, también destacó que el alto riesgo de fracaso y los largos tiempos de desarrollo también debían tenerse en cuenta en la estimación global de los costes, además de los costes de realización de los proyectos de I+D. La inclusión de estos dos factores conduce inevitablemente a estimaciones considerablemente más elevadas, pero más realistas desde el punto de vista del inversor.
El estudio del equipo del DKFZ también aportó indicios de otras razones para la variación de los costes de I+D por nueva entidad molecular. Así, los economistas encontraron publicaciones que apuntaban a mayores tasas de éxito en el desarrollo de grandes moléculas (agentes biológicos, incluidos los anticuerpos monoclonales) en comparación con las pequeñas moléculas (compuestos químicos tradicionales). Además, las entidades moleculares con licencia probablemente tengan un mayor índice de éxito que las moléculas procedentes de los programas de investigación propios de una empresa. Sin embargo, los científicos no encontraron ninguna prueba que apoyara la suposición generalizada de que las pequeñas empresas tienen más éxito que las grandes compañías biofarmacéuticas.
Algunos estudios sugieren que los costes de I+D para el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades raras ("enfermedades huérfanas") son, por término medio, sólo la mitad de los que supone el desarrollo de medicamentos para enfermedades comunes. Sin embargo, como señaló Schlander, los costes por paciente pueden seguir siendo mucho más elevados, sobre todo en el caso de los medicamentos para tratar enfermedades extremadamente raras: "Los estudios clínicos sobre enfermedades huérfanas suelen ser más complicados y requieren más aportaciones: en muchos casos, la patología subyacente se conoce peor, lo que hace más difícil determinar los parámetros por los que se puede medir de forma fiable la gravedad y el curso de la enfermedad."
El equipo del DKFZ obtuvo estos resultados analizando sistemáticamente la literatura científica publicada hasta marzo de 2020 sobre los costes de la I+D farmacéutica. Identificaron 22 estudios con un total de 45 estimaciones de los costes totales de I+D por cada nueva entidad molecular lanzada al mercado. Los estudios seleccionados para el análisis debían proporcionar una descripción clara de los métodos utilizados para recoger los datos de entrada y calcular los costes de I+D en cada caso. Además, el equipo del estudio también evaluó el grado de confianza en las estimaciones de los costes de I+D mediante un sistema de evaluación transparente que abarcaba tres áreas 1) cómo se determinaron los índices de éxito y los tiempos de desarrollo utilizados para la estimación de costes; 2) si el estudio tuvo en cuenta las posibles fuentes de variación de los costes de I+D; y 3) qué componentes de los costes se utilizaron para el análisis.
Los tres parámetros "gasto en efectivo", "riesgo de desarrollo" y "tiempo de comercialización" pueden variar en función del proyecto. Los autores advierten que, por lo tanto, el examen de los costes medios podría ocultar importantes diferencias entre los productos. Esta preocupación se ve reforzada por su observación de que la literatura publicada mostraba un compromiso entre la transparencia de los datos detallados utilizados y la especificidad de los análisis realizados. A la hora de evaluar la fiabilidad de los estudios, ninguno de los análisis publicados resultaba convincente en ambos aspectos. El equipo del DKFZ propuso un sistema de puntos para la fiabilidad que podría servir de guía para futuras investigaciones.
Los economistas del DKFZ hicieron hincapié en que su investigación no estaba diseñada para apoyar la idea de una fijación de precios basada en los costes para los nuevos medicamentos; esto se debe en parte a la preocupación fundamental de que una política de fijación de precios basada en los costes podría quitar el incentivo a los fabricantes para acelerar la investigación y el desarrollo y llevarlos a cabo de forma eficiente. También desde el punto de vista económico, sostienen que hay argumentos de peso para fijar los precios en función del valor de un medicamento y no sólo de los costes.
"El reembolso y la fijación de precios deben estar determinados por el valor añadido de un producto, y no por los recursos invertidos en su desarrollo, fabricación y comercialización", señaló Michael Schlander. "Los costes sólo pueden desempeñar un papel en casos excepcionales, si es que lo hacen, por ejemplo en medicamentos para enfermedades extremadamente raras. En estos casos, sin embargo, sería mejor preguntarse cómo se puede determinar el valor social total en lugar de aceptar los costes como base de la política de precios."
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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