Kuvan von Merck erhält Marktzulassung in Europa
Europaweit erstes Medikament, das die Zulassung für die Behandlung der Hyperphenylalaninämie infolge von Phenylketonurie oder BH4-Mangel erhält
Die Merck KGaA und ihre Sparte Merck Serono haben bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission die Marktzulassung für Kuvan® zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) oder BH4-Mangel erteilt hat. Kuvan®, das zuvor von der Europäischen Arzneimittelagentur EMEA den Status eines neuen Arzneimittels zur Behandlung seltener Krankheiten („Orphan Medicinal Product“) erhalten hatte, ist laut Unternehmen das erste Medikament, das in Europa für HPA infolge von PKU oder BH4-Mangel zugelassen wird.
„Bislang gab es in Europa keine medikamentöse Behandlung für Patienten, die an PKU leiden, einer Erbkrankheit, die zu schweren Hirnschädigungen bei Kindern und vorübergehenden oder bleibenden Beeinträchtigungen bei Erwachsenen führen kann, sofern nicht lebenslang eine strenge Diät eingehalten wird“, sagte Roberto Gradnik, Leiter des Europa-Geschäfts von Merck Serono. „Mit der Zulassung von Kuvan® bietet Merck Serono den Patienten Zugang zu einer wirksamen Behandlung, mit der sie ihre Phenylalanin-Spiegel im Blut besser kontrollieren können. Dies wird dazu beitragen, ihre Lebensqualität zu verbessern, und könnte letztendlich das Risiko einer bleibenden geistigen Beeinträchtigung reduzieren.“
PKU und BH4-Mangel sind seltene Erkrankungen, die durch genetisch bedingte Störungen im Stoffwechsel der Aminosäure Phenylalanin (PKU) oder der Enzyme, die für die Regenerierung und die Synthese des Kofaktors BH4 sorgen (BH4-Mangel), verursacht werden. Dies führt zu Hyperphenylalaninämie, d. h. abnorm hohen Konzentrationen von Phenylalanin im Blut. Hyperphenylalaninämie kann bei Säuglingen und Kindern schwere Schädigungen des Gehirns, bei erwachsenen Patienten vorübergehende bis bleibende neurokognitive Beeinträchtigungen verursachen.
Die Marktzulassung stützt sich auf Daten aus zwei internationalen randomisierten plazebokontrollierten klinischen Doppelblindstudien der Phase III bei Patienten mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von PKU. Die Daten zeigen, dass die Behandlung mit Kuvan® die Konzentration von Phenylalanin im Blut senkt und den Anteil von Patienten vergrößert, deren Phenylalaninwerte im Blut innerhalb des angestrebten Bereichs liegen. Dies erhöht die Toleranz gegenüber mit der Nahrung aufgenommenem Phenylalanin und könnte die Notwendigkeit zur Begrenzung der Phenylalaninaufnahme mit der Nahrung verringern. Die am häufigsten berichteten möglichen Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, laufende Nase, Durchfall, Erbrechen, Halsschmerzen, Husten, Bauchschmerzen, verstopfte Nase und niedrige Phenylalaninwerte im Blut. Diese Nebenwirkungen waren im Allgemeinen schwach bis mäßig ausgeprägt und traten nur vorübergehend auf.
Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für die 27 Staaten der Europäischen Union sowie für Island, Liechtenstein und Norwegen erteilt. Als „Orphan Medicinal Product“ und das erste für die Behandlung der HPA zugelassene Medikament wird Kuvan® in dieser therapeutischen Indikation in der Europäischen Union 10 Jahre lang Datenschutz erhalten. Der Start der Markteinführung von Kuvan® in Europa ist für das erste Halbjahr 2009 geplant.
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