IDM Pharma erhält Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) für die Zulassung von Mifamurtid (MEPACT(R), L-MTP-PE)
IDM Pharma, Inc. gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP - Committee for Medicinal Products for Human Use) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA) ein positives Gutachten für Mifamurtid (L-MTP-PE) ausgestellt hat und eine zentrale Zulassung für das in Europa unter dem Namen MEPACT(R) bekannte Arzneimittel zur Behandlung von Patienten mit nicht metastasierendem resezierbarem Osteosarkom, einem seltenen und oft tödlichen Knochentumor, der typischerweise im Kinder- und Jugendalter auftritt, empfiehlt. Die Empfehlung des CHMP wird auf dem nächsten CHMP-Treffen im Dezember übernommen. Eine endgültige Genehmigung der Europäischen Kommission wird danach innerhalb von 60-90 Tagen erwartet.
Mit einer zentralen Zulassung darf L-MTP-PE in den 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union (EU) sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen vermarktet werden. L-MTP-PE wäre somit laut Unternehmen die erste zugelassene neue Behandlung für Patienten mit Osteosarkom seit mehr als 20 Jahren. 2004 wurde L-MTP-PE in Europa der "Orphan Drug"-Status (Arzneimittel zur Behandlung sehr seltener Krankheiten) zuerkannt. Dieser Status gewährt L-MTP-PE im Rahmen des europäischen Arzneimittelgesetzes 10 Jahre Marktexklusivität für das zugelassene Anwendungsgebiet.
"Die Zulassungsempfehlung vom CHMP stellt einen bedeutenden Siegeszug für viele junge Patienten und ihre Familien dar. Für das Unternehmen ist es ein wesentlicher Schritt auf dem Weg, dieses wichtige Therapeutikum auf den Markt zu bringen", erläutert Timothy P. Walbert, CEO von IDM Pharma. "Die Entscheidung des Ausschusses bestätigt die Daten klinischer Studien sowie die Überzeugung von Forschern, Patienten und IDM Pharma, dass L-MTP-PE Patienten mit Osteosarkom zu einer wesentlich höheren Gesamtüberlebensrate verhilft und bis dato ungedecktem Behandlungsbedarf nachkommt."
Diese positive Meinung begründet sich weitgehend auf einer Phase-3-Studie zu L-MTP-PE (INT-0133), einer vom National Cancer Institute (NCI) gesponserten kooperativen Studie, die von der Children's Oncology Group (COG) durchgeführt wurde und mit ca. 800 aufgenommenen Patienten die bis dato grösste Osteosarkomstudie darstellt. Das Design der Studie sah die Beurteilung der Patientenergebnisse mit der zusätzlichen Verabreichung von L-MTP-PE zu einer adjuvanten Chemotherapie mit drei bzw. vier Wirkstoffen (Cisplatin, Doxorubicin und Methotrexat mit bzw. ohne Ifosfamid) vor.
Die Gesamtüberlebensrate nach sechs Jahren Follow-up betrug bei Patienten, die mit Chemotherapie und L-MTP-PE behandelt wurden, 78 % im Vergleich zu 70% bei Patienten, die nur mit Chemotherapie behandelt wurden (p=0,03). Die zusätzliche Verabreichung von L-MTP-PE zur Chemotherapie führte zu einer Senkung des Sterblichkeitsrisikos von ca. 30%.
Die Behandlung mit L-MTP-PE wurde laut Unternehmen im Allgemeinen in allen Phasen der klinischen Entwicklung gut vertragen. Es traten leichte bis mässige unerwünschte Wirkungen auf, u.a. Schüttelfrost, Fieber, Übelkeit, Erbrechen, Muskelschmerzen, Kopfschmerzen, Tachykardie (Herzrasen), Hypo- und Hypertonie, Erschöpfung und Atemnot. All diese Nebenwirkungen sind konform mit der Monozyten- und Makrophagenaktivierung durch L-MTP-PE sowie den grippenähnlichen Symptomen infolge einer Zytokinfreisetzung. Eine Vorbeugung bzw. Behandlung dieser Nebenwirkungen erfolgt leicht mit Paracetamol.
Sollte das Unternehmen die Zulassung durch die Europäische Kommission erhalten, so wird davon ausgegangen, dass es Studien bzw. Analysen im Nachfeld der Zulassung zur Klärung nachfolgender Fragen über L-MTP-PE durchführt.
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