Raptor Pharmaceuticals gibt Start der Phase 2a der klinischen Studie zu non-alkoholischer Steatohepatitis (NASH) bekannt
Raptor Pharmaceuticals Corp. gab den Start der Patientendosierung im Rahmen einer klinischen Studie der Phase 2a in Zusammenhang mit der University of California, San Diego (UCSDt). Die Studie dient der Bewertung von Cysteamin-Hydrogentartrat ("Cysteamin") bei Erwachsenen, bei denen non-alkoholische Steatohepatitis ("NASH") diagnostiziert wurde. NASH ist eine progressive Form der Leberkrankheit, die rund 10% aller neu diagnostizierten Fälle der chronischen Leberkrankheit betreffen, und stellt eine der häufigsten Ursachen für Zirrhose in den USA dar.
Gemäss der Zusammenarbeitsvereinbarung zwischen Raptor und der UCSD zur Bewertung der Sicherheit und der möglichen Wirksamkeit von Cysteamin bei NASH-Patienten führt die UCSD die Phase 2a der offen etikettierten klinischen Studie am UCSD General Clinical Research Center durch, währen Raptor für die Finanzierung und die klinische Versorgung mit Cysteamin sorgt. An der Studie werden vermutlich 12 erwachsene NASH-Patienten teilnehmen, die die Erkrankung bisher mittels Diät und Bewegung beherrschten. Positive Daten aus der Studie könnten die Begründung für klinische Studien in späteren Phasen zu Cysteamin bei NASH-Patienten liefern.
Die U.S. Food and Drug Administration ("FDA") und die European Medicines Agency ("EMEA") sind gerade dabei, Cysteamin die Marktzulassung für die Behandlung von nephropathischer Zystinose ("Zystinose"), einer seltenen, genetisch bedingten Lysosomspeicherkrankheit, zu prüfen. Raptor entwickelt nach Massgabe der von der UCSD erteilten Lizenzen Cysteamin und eine verzögert abgegebene Form von Cysteamin ("DR-Cysteamin") für eine Reihe von neuen potenziellen therapeutischen Indikationen, darunter NASH. Cysteamin konnte in präklinischen und klinischen Studien seine potenzielle Wirksamkeit bei NASH, Huntington-Krankheit, Batten-Krankheit und anderen Indikationen zeigen.
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