Wirksamkeit der Leberzelltherapie bei schwersten Stoffwechsel-Störungen von Neugeborenen erstmals belegt

Erfolg für die Kooperationspartner Universitäts-Kinderklinik Heidelberg und Cytonet

27.08.2008 - Deutschland

Infundierte Leberzellen können fehlende Enzymaktivitäten in der Leber von neugeborenen Kindern ersetzen, die an schweren, genetisch bedingten Stoffwechselstörungen mit neurologischen Folgeschäden leiden. Dies zeigen erste therapeutische Ergebnisse der Universitäts-Kinderklinik Heidelberg in Kooperation mit der Cytonet GmbH & Co. KG. Viele Stoffwechselstörungen sind verursacht durch einen Enzymdefekt in den Leberzellen. Die Leberzelltherapie soll dazu beitragen, den Stoffwechsel betroffener Neugeborener für die Zeit bis zur Lebertransplantation zu stabilisieren und auf diese Weise neurologische Schäden zu vermeiden.

Prof. Dr. Georg F. Hoffmann, geschäftsführender Direktor der Kinderklinik und langjähriger Kooperationspartner von Cytonet: "Dies ist der erste eindeutige Beleg der Wirksamkeit der Leberzelltherapie bei dieser dramatisch verlaufenden Erkrankung." Ein zehn Wochen alter Junge erhielt Leberzellen, die bei Cytonet hergestellt worden waren. Nach 15 Monaten wurde eine Split-Leber transplantiert. Die Untersuchung der entnommenen und mit Leberzellen infundierten Leber des Kindes zeigte eine Gesamtenzymaktivität von etwa fünf Prozent im Vergleich zu der einer gesunden Leber. Nach Aussage des Heidelberger Neonatologen Dr. Jochen Meyburg, ebenfalls Kooperationspartner von Cytonet, ist dies eine signifikante Steigerung, weil vor der Behandlung offenkundig keinerlei Aktivität vorhanden war. Darüber hinaus haben sich die infundierten Leberzellen offenbar nicht nur in der Leber des Kindes angesiedelt, sondern dort auch vermehrt, weil nach der Entnahme etwa vier mal mehr Enzymaktivität gemessen wurde, als nach der Infusion der Leberzellen rechnerisch erwartet worden war.

Der behandelte Enzymdefekt in der Leber führt dazu, dass giftiger Ammoniak nicht zu Harnstoff abgebaut wird, sondern stattdessen im Organismus verbleibt und im Gehirn irreversible Schäden verursacht. Typisch für die Erkrankung sind schwere Krisen, die in unvorhersehbaren Abständen auftreten. Die Mediziner erhoffen sich von der Leberzelltherapie eine Stabilisierung des Stoffwechsels der Kinder ohne neurologische Schäden, bis ihr Körpergewicht für eine Transplantation ausreicht.

Diese therapeutischen Befunde fließen in die klinische Studie SELICA II (Safety & Effi-cacy of Liver Cell Application) ein, die derzeit an der Universitäts-Kinderklinik in Heidelberg beginnt. Die Genehmigung des Paul-Ehrlich-Instituts hierfür erhielt Cytonet im April 2008. Ziel von SELICA II ist der systematische Nachweis der Wirksamkeit der Leberzellsuspension bei angeborenen Harnstoffzyklus-Defekten von Neugeborenen. Wie Prof. Hoffmann betonte, ist die Leberzellsuspension das erste Medikament auf Zellbasis, das nach GMP hergestellt wird und bei dem weitgehende Untersuchungen zur mikrobiologischen Sicherheit vorgenommen wurden.

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