Rett-Syndrom: Newron erhält von FDA Orphan-Drug-Status für Sarizotan
Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron, kommentierte: „Wir sind davon überzeugt, dass Sarizotan wesentliche Symptome des Rett-Syndroms verbessern könnte, namentlich die Apnoe-Phasen, Hyperventilation sowie das Anhalten des Atems. Die Verringerung der Atmungsbeschwerden dürfte die Lebensqualität der Patienten und des Pflegepersonals verbessern. In der Langzeitbehandlung könnte das Medikament zudem sekundäre kardiorespiratorische Komplikationen reduzieren und das Leben von Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom verlängern. Newron befindet sich derzeit in fortgeschrittenen Gesprächen mit den Zulassungsbehörden in Europa, den USA und Kanada zum vorgeschlagenen klinischen Entwicklungsprogramm.“
In präklinischen Studien zeigte Sarizotan, ein 5HT1A-Agonist und D2-Agonist/Antagonist, eine 70 - 85-prozentige Reduktion des Atemstillstands und der Hyperventilation, sowohl bei akuter als auch bei chronischer Dosierung. Sarizotan wurde in präklinischen Studien einer vollständigen Bewertung hinsichtlich toxikologischer Wirkung und Stoffwechselprofil unterzogen, ohne nennenswerte Bedenken bezüglich der Sicherheit.
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