Neuartige Therapie bei Sichelzellenanämie: Tests bestätigen hohes Potenzial
Eine neuartige Therapie zur Behandlung der Sichelzellenanämie hat die erste von drei Phasen der klinischen Prüfung erfolgreich bestanden. Nun wird der Wirkstoff GMI-1070 in Phase II an Patienten mit Sichelzellenanämie getestet. Das Forschungsprojekt basiert auf einer Kooperation zwischen dem Institut für Molekulare Pharmazie der Universität Basel und der US-Firma GlycoMimetics.
In enger Zusammenarbeit mit GlycoMimetics Inc. entwickelte die Arbeitsgruppe von Prof. Dr. Beat Ernst am Departement für Pharmazeutische Wissenschaften der Universität Basel eine neuartige Therapie zur Behandlung der Sichelzellenanämie. Vergangene Woche bestätigte GlycoMimetics den Beginn der klinischen Phase II mit dem neuartigen Pan-Selectin-Antagonisten GMI-1070.
Die Sichelzellenanämie ist eine verbreitete Erbkrankheit mit erheblicher Letalität. Ihre Ursache ist eine Mutation der Beta-Untereinheit des Hämoglobins, dem Sauerstoff transportierenden Protein der roten Blutkörperchen. Die Mutation hat zur Folge, dass sich die roten Blutkörperchen insbesondere bei Sauerstoffarmut sichelförmig verformen und die Kapillargefässe verstopfen. Dies führt zu wiederkehrenden Durchblutungsstörungen, die mit starken Schmerzen und mehrfachen Organschäden (Milzschwellung, Lungenentzündung, Herz- und Nierenversagen) verbunden sind.
Die Phase-I-Studie mit gesunden Probanden konnte im September 2009 erfolgreich abgeschlossen werden. In der Phase II werden nun in einer randomisierten Doppelblindstudie Wirkung, Sicherheit und alle Prozesse, denen ein Arzneistoff im Körper unterliegt, von GMI-1070 an hospitalisierten Sichelzellenanämiepatienten untersucht. Diese Multicenter-Studie wird an US- und kanadischen Kliniken durchgeführt. GMI-1070 hat in vorklinischen Studien ein hohes Potenzial für die Behandlung der Sichelzellenanämie bewiesen. Die Kooperation zwischen GlycoMimetics Inc. und dem Institut für Molekulare Pharmazie basiert auf einem Lizenzvertrag.
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