UMC Utrecht und VectorY Therapeutics arbeiten bei ALS-Biomarker-Studie zusammen
Es wird erwartet, dass die Entdeckung dieser Biomarker die Diagnose von ALS und die Überwachung des Krankheitsverlaufs erleichtern und die Gestaltung künftiger klinischer Studien verbessern wird
Das UMC Utrecht hat den ersten Patienten für eine neue Studie zur Ermittlung von Biomarkern für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) aufgenommen. Die von einem Forscher initiierte Beobachtungsstudie wird von Professor Dr. Leonard van den Berg geleitet und von VectorY Therapeutics unterstützt.
VectorY Therapeutics entwickelt innovative vektorisierte Antikörpertherapien für neurodegenerative Erkrankungen. Das führende Programm von VectorY, VTx-002, zielt auf TDP-43 für die Behandlung von ALS. ALS ist eine verheerende Krankheit, die in der westlichen Welt ein geschätztes Lebenszeitrisiko von 1:400 hat. Sie ist durch eine fortschreitende Degeneration der Motoneuronen gekennzeichnet, die zu einer durchschnittlichen Lebenserwartung von nur drei bis fünf Jahren nach dem Auftreten der ersten Symptome führt. Derzeit gibt es keine Heilung für ALS, und die verfügbaren Behandlungen verlangsamen das Fortschreiten der Krankheit nur um Monate.
Die angekündigte neue Längsschnittstudie zielt darauf ab, Biomarker von ALS-Patienten im Blut oder in der Gehirn-Rückenmarksflüssigkeit (Liquor) zu identifizieren. Es wird erwartet, dass die Entdeckung dieser Biomarker die Diagnose von ALS und die Überwachung des Krankheitsverlaufs erleichtern und die Gestaltung künftiger klinischer Studien verbessern wird. Es wird auch erwartet, dass die Biomarker Einblicke in die ALS-Pathogenese geben und damit die Entwicklung neuer Therapeutika unterstützen werden.
In die Studie sollen 70 ALS-Patienten in den Niederlanden aufgenommen werden. Es werden serielle Blut- und Liquorproben entnommen, und es werden mehrere potenzielle Biomarker identifiziert und getestet. Dazu gehören TDP-43-bezogene Biomarker, die auf die pathogenen Prozesse hinweisen, die zur Degeneration der Motoneuronen führen. Die Ergebnisse der Studie werden in einer von Experten begutachteten Fachzeitschrift veröffentlicht und tragen so zum Verständnis der wissenschaftlichen Gemeinschaft über ALS und ihre Behandlung bei. Die Studie entspricht den Grundsätzen der Deklaration von Helsinki und dem Gesetz über medizinische Forschung am Menschen (WMO) und wurde von der Ethikkommission für medizinische Forschung, NedMec, genehmigt.
Sander van Deventer, CEO von VectorY, kommentierte: "In den letzten Jahren wurden die wichtigsten Merkmale der ALS-Pathogenese aufgeklärt, was die Entwicklung neuer, potenziell krankheitsmodifizierender Therapien ermöglicht, die auf die TDP-43-Pathologie abzielen. Die klinische Entwicklung dieser Therapien hängt entscheidend von der Verfügbarkeit leicht messbarer Biomarker ab, die die zugrunde liegende Pathogenese widerspiegeln. Unsere Zusammenarbeit mit dem UMC Utrecht ist sehr wichtig, da sie den Zugang zu longitudinalen Liquor- und Blutproben ermöglichen wird, die derzeit fehlen und für die Entwicklung von Biomarkern unerlässlich sind."
Leonard van den Berg, Professor für Neurologie am UMC Utrecht, kommentierte: "Die Identifizierung potenzieller Biomarker für ALS ist ein entscheidender Schritt für die zukünftige Forschung, und ich begrüße diese Zusammenarbeit mit VectorY Therapeutics. Es muss mehr Forschung zu objektiven Messungen betrieben werden, die Einblicke in den Verlauf der ALS geben. Wenn mehr objektive Biomarker zur Verfügung stehen, wird es leichter sein, wirksame Behandlungsmöglichkeiten zu finden. Das ist immer das Hauptziel: so schnell wie möglich eine wirksame Behandlung für alle, die mit ALS leben, zu finden. Dank der Initiative und des wichtigen Beitrags von VectorY Therapeutics werden wir mehr Erkenntnisse über die Entwicklung und den Verlauf der ALS gewinnen."
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