Unheilbare Lebererkrankung kann heilbar sein
Medikament gefunden, das die Leberregeneration beim Alagille-Syndrom ankurbeln kann: Forscher unternimmt Schritte zur Gründung eines Start-ups
Forschungsarbeiten unter der Leitung von Associate Professor Duc Dong, Ph.D., haben zum ersten Mal gezeigt, dass die Auswirkungen des Alagille-Syndroms, einer unheilbaren genetischen Störung, die die Leber betrifft, mit einem einzigen Medikament rückgängig gemacht werden können. Die Studie, die in den Proceedings of the National Academy of Sciences veröffentlicht wurde, hat das Potenzial, die Behandlung dieser seltenen Krankheit zu verändern und könnte auch Auswirkungen auf häufigere Krankheiten haben.
Duc Dong, Ph.D.
Sanford Burnham Prebys
"Das Alagille-Syndrom gilt weithin als unheilbare Krankheit, aber wir glauben, dass wir auf dem besten Weg sind, dies zu ändern", sagt Dong, der auch stellvertretender Dekan für die Zulassung an der Graduiertenschule von Sanford Burnham Prebys ist. "Unser Ziel ist es, dieses Medikament in die klinische Erprobung zu bringen, und unsere Ergebnisse zeigen zum ersten Mal seine Wirksamkeit".
Mehr als 4.000 Babys werden jedes Jahr mit dem Alagille-Syndrom geboren, das durch eine Mutation verursacht wird, die die Bildung und Regeneration von Gallengängen in der Leber verhindert. Kinder mit Alagille-Syndrom benötigen häufig eine Lebertransplantation, aber es gibt nur wenige Spenderlebern, und nicht alle Kinder mit Alagille-Syndrom kommen dafür in Frage. Ohne Transplantation liegt die Sterblichkeitsrate bei dieser Krankheit bis zum späten Jugendalter bei 75 %.
"Duc und sein Team leisten weiterhin aufregende Forschungsarbeit zum Alagille-Syndrom, und diese Durchbrüche geben den Familien, die mit dieser sehr komplizierten und komplexen Erkrankung leben, Hoffnung", sagt Roberta Smith, CNMT, Präsidentin der Alagille Syndrome Alliance. "Wir unterstützen die Arbeit von Duc seit langem und haben ihn als engagierten Wissenschaftler kennengelernt, der sich leidenschaftlich dafür einsetzt, einer Heilung einen Schritt näher zu kommen.
Ihr neues Medikament mit der Bezeichnung NoRA1 aktiviert den Notch-Signalweg, ein Zell-zu-Zell-Signalsystem, das in fast allen Tieren vorkommt. Die Notch-Signalübertragung trägt zur Steuerung grundlegender biologischer Prozesse bei und spielt nicht nur beim Alagille-Syndrom, sondern auch bei vielen anderen Krankheiten eine Rolle. Bei Kindern mit Alagille-Syndrom führt eine genetische Mutation zu einer Verringerung der Notch-Signalübertragung, was zu einem schlechten Wachstum und einer schlechten Regeneration der Leberkanäle führt.
Die Forscher fanden heraus, dass NoRA1 bei Tieren mit Mutationen in demselben Gen, das auch beim Alagille-Syndrom betroffen ist, die Notch-Signalübertragung verstärkt und die Regeneration und Neubesiedlung von Ductuszellen in der Leber auslöst, wodurch Leberschäden rückgängig gemacht und die Überlebensrate erhöht werden.
"Die Leber ist für ihre große Regenerationsfähigkeit bekannt, aber bei den meisten Kindern mit Alagille-Syndrom geschieht dies nicht, weil die Notch-Signalübertragung beeinträchtigt ist", sagt Erstautor Chengjian Zhao, ein Postdoktorand in Dongs Labor. "Unsere Forschung deutet darauf hin, dass es ausreichen könnte, den Notch-Signalweg mit einem Medikament anzukurbeln, um das normale Regenerationspotenzial der Leber wiederherzustellen.
Die Forscher testen das Medikament derzeit an Miniaturlebern, die im Labor mit Stammzellen gezüchtet wurden, die aus den Zellen von Alagille-Patienten stammen.
"Anstatt die Zellen zu zwingen, etwas Ungewöhnliches zu tun, ermutigen wir einfach einen natürlichen Regenerationsprozess, so dass ich optimistisch bin, dass dies ein wirksames Therapeutikum für das Alagille-Syndrom sein wird", fügt Dong hinzu.
Dong unternimmt auch Schritte zur Gründung eines Start-up-Unternehmens, um dieses Medikament in die klinische Erprobung zu bringen. Das neue Unternehmen wird sich zunächst auf das Alagille-Syndrom konzentrieren, plant aber auch die Entwicklung dieses Medikaments für andere, häufiger auftretende Krankheiten, einschließlich bestimmter Krebsarten.
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