Forscher stellen Gentherapie auf sichere Füße

Mit Hilfe eines Virus soll eine seltene Bluterkrankung geheilt werden

22.01.2010 - Deutschland

Mit 1,3 Millionen Euro fördert das Bundesministerium für Bildung und Forschung drei Jahre lang ein Gemeinschaftsprojekt der Universitätskliniken Düsseldorf, Essen und Würzburg, mit dem eine Gentherapie für eine seltene Bluterkrankung entwickelt werden soll. 655.901 Euro dieser Fördersumme fließen nach Essen, wo Prof. Dr. Peter Horn am Institut für Transfusionsmedizin des Universitätsklinikums die Sicherheit der Therapie, für die ein Foamy-Retrovirus verwendet wird, erforschen soll.

"Im Mittelpunkt des Forschungsprojektes steht die seltene Fanconi-Anämie, die oft schon im Kindes- oder Jugendalter auftritt und bei der es aufgrund eines angeborenen Gen-Defektes zu chronischem Knochenmarkversagen kommt", erklärt Prof. Peter Horn, Leiter des Instituts für Transfusionsmedizin am Universitätsklinikum Essen. Bei Patienten mit Fanconi-Anämie kann der Körper gebrochene DNA-Doppelstränge nicht mehr selbst reparieren. Die Folge ist ein vermehrtes Absterben von blutbildenden Zellen. "Das Ziel unserer Forschung ist es, diesen genetischen Defekt in blutbildenden Stammzellen zu reparieren, indem mit Hilfe eines bestimmten Retrovirus die fehlende oder defekte Erbinformation in diese Zellen eingeschleust wird", verdeutlicht der Essener Forscher. So genannte Foamyviren kommen dabei zum Einsatz: "Diese Viren erzeugen im Menschen keine Krankheiten und können sich problemlos dauerhaft in das Erbgut der Zellen integrieren. Sie fungieren damit als Gen-Taxi für die genetischen Informationen, mit denen wir den Gendefekt der Fanconi-Anämie-Patienten reparieren möchten", so Prof. Horn.

Seine Forschungsgruppe am Essener Institut für Transfusionsmedizin ist gemeinsam mit Prof. Dr. H. Hanenberg vom Uniklinikum Düsseldorf für den Sicherheitsaspekt der neuen Therapie zuständig, das heißt im Klartext: Hier wird im Vorfeld überprüft, ob der Einsatz der Retroviren keine schädlichen Nebenwirkungen für die Patienten hat, denn die Überbrückung des genetischen Defekts soll schließlich reibungslos verlaufen und nicht zu weiteren Erkrankungen führen. "Wir haben beim Einsatz der Viren bei Primaten, die Menschen genetisch sehr ähnlich sind, bereits sehr gute Erfahrungen gemacht", berichtet der Gen-Experte. "Daher sind wir auch zuversichtlich, dass wir in absehbarer Zeit eine klinische Studie starten können, damit die neu gewonnenen Erkenntnisse Patienten mit Fanconi-Anämie zu Gute kommen können." Wenn für diese seltene Bluterkrankung eine Therapie gefunden wird, wird dies auch Rückschlüsse und Therapieansätze für andere genetische Defekte dieser Art liefern.

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