Proteinsubstitutionstherapie für Neurologische Entwicklungskrankheit
MBM ScienceBridge GmbH vermittelt Erfindung und Vertrag zwischen Universitätsmedizin Göttingen und dem Biotechnologieunternehmen IPT Pharma AG
Forscher der Georg-August-Universität Göttingen Stiftung Öffentlichen Rechts, Universitätsmedizin Göttingen, haben ein modifiziertes MeCP2 Protein entwickelt. Dieses biotechnologisch hergestellte Protein, welches zur Substitutionstherapie bei der Behandlung des RETT-Syndroms eingesetzt werden könnte, kann die Blut-Hirn-Schranke passieren. Es ist somit in der Lage in das Gehirn als das therapeutische Zielorgan zu gelangen. Erste, noch sehr vorläufige Ergebnisse konnten einen Erfolg dieser Strategie in einem Mausmodell belegen. Das neuartige Protein und seine möglichen Anwendungen sind zum Patent angemeldet worden.
Aufgrund der großen Erfahrung bei der Prozessentwicklung von rekombinanten Proteinen sowie Biopharmazeutika wurde vom jetzigen Lizenznehmer IPT Pharma AG das Aachener Unternehmen PharmedArtis GmbH als Technologiepartner ausgewählt. Die PharmedArtis wird darüber hinaus der IPT Pharma ihre eigenen Erfahrungen bei der Entwicklung von neuartigen Immuntherapeutika zur Behandlung von Krebs und Entzündungen zur Verfügung stellen. Dies beinhaltet auch die Unterstützung bei regulatorischen Fragestellungen. Es wurde die Prozessentwicklung, GMP-Produktion, Durchführung der präklinischen Phase und die Vorbereitung der klinischen Phase für eine Proteinsubstitutionstherapie des RETT-Syndroms an die PharmedArtis übergeben. Erste wichtige Ergebnisse der präklinischen Testung werden für Ende 2010 erwartet. Eine zertifizierte Prozessentwicklung für den Wirkstoff nach GMP-Richtlinien wird für das 1. Quartal 2011 angestrebt.
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