Terapéutica del ARN: detección ultrasensible y cuantificación absoluta con la PCR digital en gotas

Transformación del bioanálisis de terapias de ARN, desde el descubrimiento y el desarrollo hasta el control de calidad de la fabricación
Los avances en el campo de los ARN terapéuticos se han disparado en los últimos años. Estos novedosos fármacos tienen el potencial de hacer realidad la medicina personalizada y, al mismo tiempo, de dejar obsoleto el término "no farmacogénico". Los ARN terapéuticos pueden utilizarse para modular la expresión génica de una secuencia específica y provocar una respuesta biológica deseada con un resultado beneficioso para la salud. Colectivamente, los ARN terapéuticos consisten en múltiples tipos de ARN que incluyen pequeños ARN activadores (saRNA), oligonucleótidos antisentido (ASO), microARN (miRNA), pequeños ARN de interferencia (siRNA) y ARN mensajeros (mRNA). La tecnología ddPCR ha demostrado ser un activo analítico inestimable y se utiliza ampliamente en diversas etapas del proceso de desarrollo y producción de ARN para apoyar el desarrollo y la producción de terapias basadas en ARN seguras y eficaces.
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