Neuromuskuläres 2D-Modell für die Wirkstoffforschung

21.12.2023 - Bei neuromuskulären Erkrankungen ist das Miteinander von Neuronen und Muskelzellen gestört. Forschende um Mina Gouti können es nun auch in einer Kulturschale in 2D nachstellen. Der Ansatz sei gut für Hochdurchsatzscreenings in der Wirkstoffforschung geeignet, schreiben sie in Nature ...

Erste 3D-Bilder eines gigantischen Moleküls

Auflösung bis zum millionsten Teil eines Millimeters

26.03.2021 - Die Struktur großer, in ihrer Form variabler Molekülkomplexe zu erfassen, ist extrem schwierig. Wissenschaftlern aus Würzburg und Montpellier ist dies jetzt dank eines neuen Ansatzes bei einer wichtigen Proteinmaschine gelungen. SMN oder ausgeschrieben Survival Motor Neuron: Schon seit vielen ...

Teuerstes Medikament der Welt vor Marktstart in Deutschland

Kein anderes Medikament ist so teuer wie die Novartis-Gentherapie Zolgensma: Von den Krankenkassen kommt eine klare Ansage

22.05.2020 - (dpa) Das derzeit teuerste Medikament der Welt kann nun auch in Deutschland auf den Markt kommen. Zolgensma habe eine vorläufige EU-Zulassung erhalten, bestätigte ein Sprecher der EU-Kommission am Mittwoch. Sie gilt demnach für die Behandlung von an spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankte Babys ...

Gentherapie-Verlosung für todkranke Babys: Institut gibt grünes Licht

04.02.2020 - (dpa) Bei der Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance. Am Montag hat das zuständige Bundesinstitut grünes Licht gegeben. Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis startete die Verlosung einer Behandlung mit Zolgensma für 100 Kinder ...

Medizin 2020: Neue Medikamente in Sicht

Pharma-Unternehmen dürften 2020 wieder mehr als 30 neue Medikamente auf den Markt bringen

03.01.2020 - Für viele Patientinnen und Patienten wird es 2020 neue Behandlungsmöglichkeiten geben. Denn Pharma-Unternehmen haben für zahlreiche Medikamente die EU-Zulassung beantragt oder kürzlich erhalten. Der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) rechnet daher für 2020 mit der Markteinführung ...

Novartis reagiert auf Streit um teures Medikament für Kinder

Rund zwei Millionen Euro kostet derzeit ein Medikament gegen eine schwere Muskelkrankheit

20.12.2019 - (dpa) In der Diskussion um ein rund zwei Millionen Euro teures Medikament gegen Muskelschwund reagiert der Hersteller Novartis auf Appelle des Bundesgesundheitsministeriums und von Krankenkassen. Diese hatten Ende November an den Pharmakonzern appelliert, das Mittel Zolgensma an Kinder unter zwei ...

Novartis erleidet Rückschlag mit Gentherapie Zolgensma

FDA stoppt Studie

30.10.2019 - (dpa-AFX) Novartis hat mit seiner Genersatz-Therapie Zolgensma (AVXS-101) in den USA einen Rückschlag erlitten. Die US-Zulassungsbehörde FDA hat eine derzeit laufende Studie vorerst gestoppt. So dürfen keine weiteren Patienten für einen bestimmten Arm der einer Studie rekrutiert werden, teilte ...

Novartis-Chef sieht Gentherapie Zolgensma durch starke Nachfrage gestützt

23.10.2019 - (dpa-AFX) Mit den Zahlen zum dritten Quartal 2019 hat Novartis am Dienstag auch erstmals Umsatzzahlen für seine neu auf den Markt gekommene Genersatztherapie Zolgensma vorgelegt. 160 Millionen US-Dollar erlöste Novartis daraus. Diese einmalige Therapie ist mit einem Preis von mehr als zwei ...

USA lassen mehr als zwei Millionen Dollar teure Gentherapie zu

29.05.2019 - (dpa) Die US-Medikamentenbehörde FDA hat ein Gentherapie-Mittel zugelassen, das mehr als zwei Millionen Dollar kostet. Das Medikament namens Zolgensma soll zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (Muskelschwund) bei Säuglingen und Kleinkindern zur Anwendung kommen. Der Hersteller ...

Vom Gen zur Therapie: Reduktion von NCALD schützt vor spinaler Muskelatrophie

31.01.2017 - Der Forschungsgruppe von Prof. Dr. Brunhilde Wirth, Direktorin des Instituts für Humangenetik an der Uniklinik Köln, sowie Wissenschaftlerin am Zentrum für Molekulare Medizin Köln (ZMMK), ist es gelungen, Neurocalcin Delta (NCALD), ein neuronales Sensorprotein, als schützendes Gen vor spinaler ...