Mit Gentherapie gegen die Bluterkrankheit

Als eine der ersten Einrichtungen in Deutschland darf die Medizinische Hochschule Hannover (MHH) eine neue innovative Behandlung bei Hämophilie A und B durchführen

07.10.2024 - Zell- und Gentherapien sind auf dem Vormarsch. Für Menschen mit bisher nicht oder kaum behandelbaren Erkrankungen ist das ein neuer Hoffnungsschimmer. Zu den neuartigen Therapieverfahren kommt nun ein weiteres hinzu: die Gentherapie gegen Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt. Das ...

Frontotemporale Demenz: Ansatz für Gentherapie

Eine neue Methode gegen die schwere Krankheit nutzt modifizierte Viren, um ein fehlendes Protein im Gehirn zu ersetzen

11.06.2024 - Frontotemporale Demenz ist eine bislang völlig unheilbare Gehirnerkrankung, bei der es neben Gedächtnisverlust auch zu Sprachstörungen und Veränderungen der Persönlichkeit kommt. In 5-12% der Fälle löst der Rückgang von Progranulin die Erkrankung aus. Der Verlust dieses Eiweißes führt zu ...

mRNA-Impfstoffe sowie Zell- und Gentherapeutika automatisiert und kostengünstig produzieren

»Die Anlage wird eine automatisierte, komponentenbasierte, flexible und validierbare Produktion ermöglichen«

07.11.2023 - Auf mRNA basierende Impfstoffe sowie Gen- und Zelltherapeutika bieten Medizinerinnen und Medizinern neue Möglichkeiten im Kampf gegen Krebs, Infektions- und Erbkrankheiten. Doch diese innovativen Arzneimittel sind teuer und aufwendig in der Herstellung. Ziel des Fraunhofer-Leitprojekts RNAuto ist ...

Neue Gentaxis gegen Lebererkrankungen

Forschungsteam findet zwei vielversprechende AAV-Kapsid-Varianten für Gentherapie in der Leber

31.10.2022 - Es gibt zahlreiche schwere, kaum behandelbare monogenetische Erkrankungen, die von einem Defekt in einem einzelnen Gen hervorgerufen werden – auch in der Leber. Dazu gehören etwa die Blutgerinnungsstörungen Hämophilie A oder B oder die Stoffwechselerkrankung Phenylketonurie. Hier könnten ...

Neuer Test soll Gentherapie sicherer machen

SAGA erkennt Tumorpotenzial von viralen Vektoren für Blutstammzellen

09.07.2021 - Wenn die Ursachen schwerer Erkrankungen auf einem defekten Gen beruhen, setzt die Medizin auf Gentherapie. Bei dieser Strategie werden mit Hilfe von bestimmten Viren fehlerfreie Gene in den Körper eingeschleust. So lassen sich schon heute einzelne Formen der angeborenen Blindheit, des erblichen ...

Sehvermögen durch Gentherapie wiederherstellen

Neuer Ansatz zur Behandlung bislang unheilbarer Netzhautdegeneration

09.06.2020 - Menschen verlassen sich in erster Linie auf ihr Augenlicht. Der Verlust des Sehvermögens bedeutet, dass wir nicht mehr lesen, Gesichter erkennen oder Gegenstände finden können. Makuladegeneration ist einer der Hauptgründe für Sehschwäche im Alter, weltweit leiden fast 200 Millionen Menschen ...

Genschere gegen unheilbare Muskelkrankheit

Neuartige Therapie

30.01.2020 - Die Duchenne-Muskeldystrophie ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit bei Kindern. Ein Münchner Forscherteam hat eine Gentherapie entwickelt, die an DMD Erkrankten dauerhaft helfen könnte. Beteiligt ist auch LMU-Wissenschaftler Eckhard Wolf. Damit Muskeln sich regenerieren, ist Dystrophin nötig. ...

Neue Gentherapie zur Behandlung von Epilepsie

Körpereigener Wirkstoff wird bei Bedarf freigesetzt

05.11.2019 - Forschungsgruppen der Charité – Universitätsmedizin Berlin und der Medizinischen Universität Innsbruck haben einen grundlegend neuen Ansatz zur Behandlung von Temporallappen-Epilepsie entwickelt: Eine Gentherapie soll ermöglichen, dass beginnende Krampfanfälle gezielt am Ort ihrer Entstehung und ...

Sind wir immun gegen die Genschere CRISPR-Cas9?

31.10.2018 - Die Genschere CRISPR-Cas9 weckt in der Gentherapie große Hoffnungen, Erbkrankheiten auf molekularbiologischer Ebene behandeln zu können. Wissenschaftler der Charité – Universitätsmedizin Berlin haben jetzt Reaktionen des menschlichen Immunsystems auf CRISPR-Cas9 untersucht. Sie haben festgesellt, ...

Sleeping Beauty ermöglicht effizienten Gentransfer in blutbildende Stammzellen des Menschen

19.03.2018 - Die Gentherapie mit blutbildenden Stammzellen zielt darauf ab, eine lebenslange therapeutisch wirksame Korrektur dieser Zellen bei Menschen mit bestimmten genetischen Erkrankungen vorzunehmen. Dieser Behandlungsansatz hat sich in klinischen Prüfungen als wirksam erwiesen, wobei das Risiko der ...