PAION startet Phase Ib-Studie mit Solulin in der Indikation Hämophilie
Behandlungsergebnisse von Patienten mit schwerer Hämophilie 2012 erwartet
Die PAION AG gab den Start einer Phase-Ib-Studie mit seinem rekombinanten, humanen Thrombomodulin Solulin in der Indikation Hämophilie (Bluterkrankheit) bekannt.
Diese offene, randomisierte, multizentrische Phase-Ib-Studie soll die Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik nach intravenösen Einmalgaben von Solulin an Patienten mit schwerer Hämophilie A bewerten, die als Behandlung regelmäßig Gerinnungsfaktor VIII erhalten.
Die derzeitig verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten sind sub-optimal, da sie häufige intravenöse Injektionen von Gerinnungsfaktoren erfordern. Die Bildung von Antikörpern, sog. 'Inhibitoren', stellt ein ungelöstes Problem dar. Die Gabe von Gerinnungsfaktoren kann die Blutungsneigung nicht in jedem Fall normalisieren, was durch eine zu schnelle Auflösung der kleinen Blutgerinnsel, die zur Blutstillung notwendig sind, hervorgerufen wird.
Neue Ansätze in der Entwicklung konzentrieren sich hauptsächlich darauf, die derzeit eher kurze Halbwertzeit der Gerinnungsfaktoren zu verlängern. Das Ziel ist, sichere und wirksame Konzentrationen an Gerinnungsfaktoren über längere Zeiten aufrecht zu erhalten und damit die Injektionsintervalle zu verlängern. Der alternative Ansatz zur Hämophilie-Behandlung beruht darauf, dass Solulin durch Verminderung der Fibrinolyse Blutgerinnsel stabilisieren kann.
Solulin wäre ideal zur Kombination mit Gerinnungsfaktoren geeignet, da seine längere Halbwertszeit (bis zu 30 h in Phase I gezeigt) die Aufrechterhaltung eines sichereren Gerinnungsstatus über längere Zeiten bewirken sollte. Damit ließe sich die Frequenz der Gabe von Gerinnungsfaktoren vermindern. Das Wirkprinzip von Solulin ist komplementär zu dem von Faktor VIII und IX, was einen verbesserten Behandlungserfolg - also weniger Blutungsereignisse - erwarten lässt.
Dr. Wolfgang Söhngen, Vorstandsvorsitzender der PAION AG kommentierte: 'Solulin hat das Potenzial, durch sein innovatives Wirkprinzip eine neue, komplementäre Therapieform bei Hämophilie zu eröffnen und somit die Lebensqualität von Patienten mit dieser schwerwiegenden Erkrankung nachhaltig zu verbessern.' Herr Dr. Söhngen kommentierte weiter: 'Unsere Guidance zur Kassenreichweite bis Mitte 2012 beinhaltet die Durchführung der Studie.'
Erste Ergebnisse der Studie werden in 2012 erwartet.
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