FDA erteilt „Orphan Drug Status“ für Ciprofloxacin-Trockenpulver-Inhalator zur Behandlung der Mukoviszidose
Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat den Ciprofloxacin-Trockenpulver-Inhalator von Bayer Schering Pharma zur Behandlung chronischer Lungeninfektionen mit Pseudomonas aeruginosa bei Patienten mit Mukoviszidose als „Orphan Drug“ eingestuft. Eine vergleichbare Einstufung als Mittel gegen seltene Erkrankungen wurde bereits von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) vorgenommen. Bei dem Produkt handelt es sich um eine Kombination aus Arzneimittel und Anwendungshilfe, bei dem Ciprofloxacin-Trockenpulver mit Hilfe der PulmoSphere® -Technologie von Novartis und einem leicht anzuwendenden Inhalator verabreicht wird. Der Ciprofloxacin-Trockenpulver-Inhalator wird derzeit in Phase II der klinischen Entwicklung getestet. Ziel ist die Sicherheit des Medikaments und die Verbesserung der Lungenfunktion, gemessen an der „Einsekundenkapazität“ (forcierte Ausatmung in einer Sekunde), bei Mukoviszidose-Patienten zu zeigen.
Der „Orphan Drugs Act“ in den USA hat das Ziel, die Diagnose, Prävention oder Therapie von seltenen Erkrankungen oder Zuständen zu fördern. Selten sind nach dieser Definition Erkrankungen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Ein Medikament, das in einer bestimmten Indikation als „Orphan Drug“ eingestuft wird, erhält nach der Zulassung für sieben Jahre die exklusiven Rechte auf dem US-Markt.
In Phase-I-Studien mit dem Ciprofloxacin-Trockenpulver-Inhalator bei Kindern und Erwachsenen mit Mukoviszidose zeigte sich nach einer einzigen wie auch nach mehreren Anwendungen eine hohe Wirkstoffkonzentration in der Lunge. Dabei waren nur geringe Mengen im übrigen Körper zu finden. Schon frühe Phase-I-Studien belegten eine gute Verträglichkeit des Ciprofloxacin-Trockenpulver-Inhalators ohne das Auftreten von klinisch relevanten Nebenwirkungen. Derzeit läuft eine multinationale Studie der Phase II bei Mukoviszidose-Patienten. Das primäre Wirksamkeitskriterium ist eine Verbesserung der Lungenfunktion, gemessen an der Einsekundenkapazität. Eine weitere Phase-II-Studie untersucht den Einfluss des Ciprofloxacin-Trockenpulver-Inhalators auf die allgemeine Bakterienbesiedlung und das klinische Bild bei Patienten mit Bronchiektasen (Bronchialerweiterungen) ohne Mukoviszidose.
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