Precisions BioSciences, Inc.

Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL) ist ein Unternehmen für Gen-Editing im klinischen Stadium, das mit seiner hochpräzisen und vielseitigen ARCUS-Genome-Editing-Plattform In-vivo-Gen-Editing und allogene Ex-vivo-CAR-T-Therapien entwickelt. ARCUS verwendet sequenzspezifische DNA-schneidende Enzyme oder Nukleasen, die für das Ausschalten von Genen entwickelt wurden, sowie hochentwickelte Editierungen für die Gen-Insertion und/oder Gen-Reparatur. Precision's in vivo Gene Editing Pipeline besteht aus eigenen präklinischen Kandidaten für primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PBGENE-PH1), familiäre Hypercholesterinämie (PBGENE-PCSK9) und chronische Hepatitis B (PBGENE-HBV). Das Unternehmen ist auch eine Partnerschaft mit Lilly eingegangen, um Kandidaten für Duchenne-Muskeldystrophie und zwei weitere Programme für die Leber und das ZNS zu entwickeln. Die allogene CAR-T-Pipeline von Precision besteht aus mehreren Prüfkandidaten in frühen klinischen Studien, darunter die CD19-Targeting-Kandidaten der ersten und zweiten Generation PBCAR0191 und PBCAR19B für Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Non-Hodgkin- und B-Zell-Lymphom. Precision hat auch die Entwicklung von PBCAR269A, seinem BCMA-Zielkandidaten, in Kombination mit einem Gamma-Sekretase-Inhibitor für R/R-Patienten mit multiplem Myelom priorisiert. Precision BioSciences hat seinen Sitz in Durham, North Carolina, und verfügt über eine eigene Produktionsanlage für AAV, mRNA und CAR-T-Zellen.