Fuse Vectors ottiene 5,2 milioni di dollari per far progredire la tecnologia di terapia genica senza cellule, guidata da HCVC

La biotecnologia danese sostituisce i metodi basati sulle cellule con una rivoluzionaria tecnologia senza cellule e rende più accessibile la terapia genica

28.02.2025
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Il più grande ostacolo alla terapia genica non è la scienza, ma la produzione. Mentre il settore avanza con trattamenti innovativi, la produzione rimane bloccata agli anni '80, affidandosi a metodi imprevedibili basati sulle cellule che rendono lo sviluppo delle terapie costoso e lento. Oggi Fuse Vectors annuncia un prefinanziamento di 5,2 milioni di dollari guidato da HCVC per rivoluzionare lo sviluppo della terapia genica con la sua tecnologia di vettori virali senza cellule.

Il finanziamento accelererà lo sviluppo della piattaforma tecnologica e della pipeline di Fuse Vectors per le nuove terapie geniche. Con il suo approccio innovativo, Fuse Vectors mira a diventare la soluzione universale per lo sviluppo di terapie geniche AAV per rispondere alle esigenze non soddisfatte dei pazienti ed espandere l'accessibilità delle terapie geniche a una gamma più ampia di indicazioni.

La storia di Fuse Vectors è iniziata con due scienziati di bioprocesso che hanno sperimentato in prima persona i limiti delle attuali tecnologie di sviluppo dei farmaci. Nonostante la complessità dei vettori virali, l'industria si affidava a tecnologie di produzione riadattate degli anni Ottanta e Novanta. Benjamin Blaha e Jordan Turnbull hanno osservato come questi metodi obsoleti producessero terapie costose, lente da sviluppare e spesso di bassa qualità. Come descrivono i fondatori, "i metodi tradizionali sono come gettare i mattoncini LEGO in un'asciugatrice e sperare che si trasformino in case".

Riconoscendo questa lacuna critica, si sono posti una domanda radicale: "E se tutto ciò che riguarda questo processo fosse sbagliato?". I principali attori del settore non avevano sia la larghezza di banda che il mandato per rivedere questi metodi obsoleti, così Blaha e Turnbull hanno fatto il grande passo e si sono licenziati per ripensare lo sviluppo dei vettori virali dalle fondamenta. I loro sforzi hanno portato a una svolta: un approccio controllato e privo di cellule che assembla i vettori virali con una precisione senza precedenti.

"La tecnologia di fusione senza cellule di Fuse Vectors offre miglioramenti significativi, riducendo i tempi e i costi di produzione e aumentando la qualità dei vettori per soddisfare le esigenze dei pazienti", ha dichiarato Benjamin Blaha, cofondatore di Fuse Vectors. "Il processo di riempimento enzimatico del capside AAV elimina la necessità di produrre AAV su base cellulare e utilizza tecnologie efficienti che immagazzinano i componenti in una libreria di moduli. Ciò consente reazioni biocatalitiche controllate e su richiesta per il riempimento dei capside e funziona per tutti i sierotipi".

Invece di affidarsi al comportamento imprevedibile delle cellule viventi, la tecnologia di Fuse assembla i vettori virali attraverso reazioni biochimiche controllate. Questo approccio innovativo consente una precisione senza precedenti, ottenendo oltre il 99% di capsule riempite e sintetizzate in poche ore anziché in settimane. I partner devono semplicemente fornire una sequenza genica che viene confezionata in un vettore AAV attraverso il processo semplificato di Fuse, consentendo uno sviluppo più rapido e di qualità superiore con il minimo sforzo.

La natura modulare della piattaforma consente una rapida ottimizzazione attraverso la prototipazione multi-parallela, rendendola molto più efficiente dei metodi convenzionali.

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