Une nouvelle thérapie musculaire bénéficie d'une procédure accélérée
Grâce à une procédure d'approbation accélérée, une start-up berlinoise pourrait bientôt aider des enfants atteints de maladies musculaires incurables
Afin d'accélérer la mise sur le marché de thérapies pour les maladies musculaires rares chez l'enfant, la start-up berlinoise MyoPax, issue du Centre Max Delbrück et de la Charité - Universitätsmedizin Berlin, vient de recevoir le soutien de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La société s'est vu accorder la désignation de médicament orphelin (ODD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la FDA, qui offrent toutes deux de multiples avantages réglementaires et financiers, notamment le statut d'approbation accélérée et, à terme, l'exclusivité commerciale.
Les cellules souches musculaires individuelles fusionnent pour former des précurseurs de fibres musculaires allongées multinucléées.
Dr. Eric Metzler, Wissenschaftler der MyoPax GmbH
Mais les chercheurs doivent d'abord tester leur nouvelle approche thérapeutique dans le cadre d'un essai clinique parrainé par la Charité. Le ministère fédéral allemand de l'éducation et de la recherche et ForTra gGmbH de la fondation Else Kröner-Fresenius financent cet essai, qui débutera avec les premiers patients à l'automne et devrait s'achever en 2026.
Le résultat de nombreuses années de recherche
La technologie innovante des cellules souches musculaires sélectionnée par la FDA est basée sur des années de recherche du professeur Simone Spuler et de son équipe du laboratoire de myologie au Centre de recherche expérimentale et clinique (ECRC), une institution commune du Centre Max Delbrück et de la Charité. Spuler a fondé MyoPax l'année dernière, avec le Dr. Verena Schöwel-Wolf. Leur objectif est de développer des thérapies pour les défauts musculaires locaux, la fonte musculaire aiguë et les dystrophies musculaires héréditaires qui sont actuellement incurables ou pour lesquelles il n'existe pas encore de traitement adéquat.
Avec sa thérapie à base de cellules souches, l'équipe souhaite aider les enfants souffrant du complexe exstrophie-épispade (EEC). Ce spectre de maladies congénitales rares se caractérise par le fait que la vessie, habituellement creuse, se trouve inversée et ouverte comme une plaque sur la paroi abdominale. Outre les malformations des muscles abdominaux, des os du bassin, de l'urètre et des organes génitaux externes, le sphincter de la vessie reste sous-développé. Ce défaut musculaire est dû à un retard dans la migration des cellules au cours du développement embryonnaire et provoque une incontinence à vie. Environ un enfant sur 11 000 naît avec une EEC et les malformations sont actuellement corrigées chirurgicalement. Souvent, d'autres interventions chirurgicales sont nécessaires pour améliorer le fonctionnement de la vessie. Avec l'aide de la nouvelle thérapie par cellules souches de MyoPax, le muscle sphincter de la vessie peut être reconstruit, permettant ainsi au patient de retrouver le contrôle de sa vessie à long terme.
"Recevoir cette reconnaissance de la FDA est une étape importante dans notre travail", déclare Spuler. "Elle confirme que notre nouvelle approche thérapeutique a le potentiel d'améliorer la vie des jeunes patients atteints d'EEC et d'autres maladies musculaires, ainsi que celle de leurs parents."
Avec sa deuxième entreprise, MyoPax Denmark ApS, Mme Spuler a été acceptée dans le programme d'incubation de la fondation BioInnovation Institute (BII) à Copenhague, qui fournit un soutien financier et stratégique pour aider l'entreprise à se maintenir au niveau de la concurrence internationale. Entre-temps, MyoPax prépare son expansion aux États-Unis.
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