Precisions BioSciences, Inc.

Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq : DTIL) est une société d'édition de gènes en phase clinique qui développe l'édition de gènes in vivo et les thérapies CAR T allogéniques ex vivo grâce à sa plateforme d'édition du génome ARCUS, extrêmement précise et polyvalente. ARCUS utilise des enzymes coupant l'ADN en fonction de la séquence, ou nucléases, conçues pour éliminer des gènes, ainsi que des modifications très sophistiquées pour l'insertion et/ou la réparation de gènes. Le pipeline d'édition de gènes in vivo de Precision comprend des candidats précliniques en propriété exclusive pour l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PBGENE-PH1), l'hypercholestérémie familiale (PBGENE-PCSK9) et l'hépatite B chronique (PBGENE-HBV). Elle s'est également associée à Lilly pour développer des candidats pour la dystrophie musculaire de Duchenne et deux autres programmes ciblant le foie et le SNC. Le pipeline de CAR T allogéniques de Precision comprend de nombreux candidats expérimentaux en phase d'essais cliniques préliminaires, y compris ses candidats de première et de deuxième génération ciblant CD19, PBCAR0191 et PBCAR19B, pour les patients atteints de lymphomes non hodgkiniens et à cellules B récidivants et/ou réfractaires (R/R). Precision a également donné la priorité au développement du PBCAR269A, son candidat ciblant la BCMA en association avec un inhibiteur de la gamma-sécrétase pour les patients atteints de myélome multiple. Precision BioSciences et son usine interne de fabrication d'AAV, d'ARNm et de cellules CAR T sont basées à Durham, en Caroline du Nord.