ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société pharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques pour l'oncologie et les maladies du SNC. La mission d'ORPHELIA est d'améliorer de manière significative les médicaments essentiels administrés aux enfants grâce au développement de médicaments efficaces, fiables et sûrs avec des formulations adaptées aux enfants. Nous nous concentrons sur le développement de formulations optimisées pour la population pédiatrique de médicaments approuvés ainsi que sur l'obtention de l'approbation de médicaments existants dans de nouvelles indications orphelines pédiatriques. Nous menons également des projets de R&D visant à développer de nouveaux médicaments pour des indications pédiatriques orphelines ou ultra-rare. Le portefeuille d'ORPHELIA comprend des médicaments pour le traitement du syndrome de West (épilepsie), du neuroblastome à haut risque récidivant ou réfractaire et de la leucémie lymphoblastique aiguë, avec une première autorisation de mise sur le marché prévue en 2018. ORPHELIA a son siège social à Paris et un site secondaire en région lyonnaise. Les principaux investisseurs sont l'initiative Octalfa (investisseur principal) et Pierre Fabre Medicament.