Terapia génica contra la hemofilia
La Facultad de Medicina de Hannover (MHH) es una de las primeras instituciones de Alemania autorizadas a realizar un nuevo tratamiento innovador para la hemofilia A y B
Las terapias celulares y génicas están en auge. Se trata de un nuevo rayo de esperanza para las personas con enfermedades antes intratables o apenas tratables. Ahora se añade a la lista otro nuevo método terapéutico: la terapia génica para la hemofilia, también conocida como trastorno hemorrágico. El Centro de Hemofilia de la Facultad de Medicina de Hannover (MHH) es uno de los primeros de Alemania en recibir autorización para llevar a cabo esta terapia génica para la hemofilia A y B. En el futuro, no sólo tratará a sus propios pacientes, sino también a los afectados de otros centros de hemofilia de Baja Sajonia. Está prevista una colaboración especial entre los centros: los pacientes recibirán la terapia génica en forma de infusión en el MHH, y el tratamiento previo y posterior, así como los cuidados a largo plazo, se realizarán conjuntamente en estrecha colaboración.
Falta un factor de coagulación
La hemofilia es un trastorno genético de la coagulación de la sangre. Los afectados carecen de un factor de coagulación, una proteína producida en el hígado. Las formas más conocidas de hemofilia son la hemofilia A y la B. Hemofilia A y B. En la primera falta el factor de coagulación VIII, en la segunda, el factor de coagulación IX. En Alemania hay 6.000 personas afectadas por esta enfermedad. Debido a la falta de esta proteína, su sangre no coagula o lo hace lentamente. La tendencia a sangrar aumenta, las hemorragias duran más, los hematomas son más grandes y se producen con más frecuencia. "En las formas graves, los pacientes sufren hemorragias espontáneas en articulaciones grandes como la rodilla, el codo o el tobillo desde la infancia. A largo plazo, esto conduce a la destrucción de las articulaciones a una edad temprana", explica el Prof. Dr. Andreas Tiede, Catedrático de Hemostaseología y Director del Centro de Hemofilia. Además, las personas con hemofilia grave tienen un alto riesgo de hemorragias cerebrales.
Los pacientes tienen que inyectarse ellos mismos la medicación
El Centro de Hemofilia de la MHH atiende a largo plazo a unos 150 pacientes con trastornos graves de la coagulación. Hasta ahora, los pacientes tenían que inyectarse varias veces a la semana las proteínas del factor de coagulación que les faltaban; la mayoría aprenden a hacerlo de niños. Sin embargo, el factor de coagulación en la sangre no puede mantenerse a un nivel constante mediante la administración de medicamentos, ya que su vida media es corta. Por eso son necesarias inyecciones periódicas, incluso cuando se viaja y en cualquier situación. No todo el mundo puede hacerlo.
Una sola infusión
La terapia génica ofrece ahora a los afectados la perspectiva de una mejoría. El agente terapéutico se inyecta una sola vez por vía intravenosa. El gen del factor de coagulación VIII o IX entra en las células hepáticas a través de una lanzadera vírica. Permanece en el núcleo de la célula como un episoma, es decir, un pequeño anillo de ADN, y produce allí la proteína que falta. El éxito del tratamiento varía de un paciente a otro. "En los estudios, muchos pacientes consiguieron una coagulación casi normalizada y pudieron interrumpir la terapia anterior. Sin embargo, aún no es posible predecir qué nivel de factor se alcanzará en un paciente individual ni cuánto durará el éxito en cada caso", explica el profesor Tiede. Admite que la terapia génica no es adecuada para todos los pacientes. "Algunos tienen anticuerpos contra el virus que se utiliza como fermento. Entonces, por desgracia, no podemos ofrecer la terapia". Las personas con enfermedades hepáticas son evaluadas individualmente en colaboración con la Clínica MHH de Gastroenterología, Hepatología, Infectología y Endocrinología para determinar si el paciente es apto. A pesar de las limitaciones, el profesor Tiede considera que la terapia génica es un gran paso adelante: "Podemos medir el efecto de la terapia en cualquier momento con métodos de laboratorio sencillos y asesorar así al paciente. Estos son muy buenos prerrequisitos para una atención individualizada y también para el desarrollo ulterior de la terapia génica."
Certificado según las directrices ATMP
La terapia génica para la hemofilia entra dentro de las directrices sobre productos médicos de terapia avanzada (ATMP). Con estas directrices, el Comité Mixto Federal (G-BA) regula los requisitos de calidad para la preparación, aplicación y cuidados posteriores de las terapias génicas. Sólo los centros que cumplen estos requisitos están autorizados a prestar servicios en el marco de una terapia ATMP para garantizar una asistencia adecuada, segura y de alta calidad. El Centro de Hemofilia de la MHH y sus centros asociados han sido certificados por la G-BA para la terapia génica de la hemofilia.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Alemán se puede encontrar aquí.
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