EditForce realiza la tecnología de edición de ARN de "U a C"
Posibilidad de editar mutaciones que no podrían haber sido el objetivo con las tecnologías existentes
EditForce, Inc., una empresa de riesgo originaria de la Universidad de Kyushu con sede en Fukuoka (Japón), ha realizado la primera tecnología de edición de ARN del mundo que permite cambiar las bases de ARN de "U" a "C", y ha demostrado que esta tecnología funciona incluso en células humanas en un estudio conjunto con el profesor Takahiro Nakamura, de la Facultad de Agricultura de la Universidad de Kyushu. El estudio abre la posibilidad de editar mutaciones genéticas que no podrían haber sido el objetivo con las tecnologías existentes, y se espera que contribuya a la I+D de terapias para diversas enfermedades genéticas. EditForce mejorará la seguridad y la eficacia de la edición en sus actividades de desarrollo para establecer tecnologías innovadoras de terapia génica. El estudio se publicó en la revista científica "Communications Biology" el 15 de septiembre (16 de septiembre en JST) de 2022.
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Resumen de la investigación
El genoma existente en cada célula humana está formado por cuatro bases de nucleótidos -A, C, G y T- cuya secuencia contiene la información necesaria para constituir un cuerpo humano. Las células generan ARN formado por cuatro bases nucleotídicas -A, C, G y U- a partir de las secuencias genómicas, y luego producen proteínas según las secuencias del ARN. Sin embargo, los cambios en un solo nucleótido de un genoma o de una secuencia de ARN causan diversas enfermedades. El tratamiento de estas enfermedades requiere una tecnología de edición de una sola base para reparar las mutaciones del genoma o del ARN y devolver las secuencias a la normalidad.
Actualmente, la tecnología de edición del genoma se ha desarrollado rápidamente, pero el desarrollo de la tecnología de edición de las secuencias de ARN sigue siendo limitado. Especialmente en lo que se refiere a la sustitución de una sola base, se han establecido tecnologías para sustituir la "C" por la "U" y la "A" por la "G", pero la sustitución de otras bases aún no se ha realizado.
El estudio aclaró el mecanismo de edición de ARN en las plantas para sustituir la "U" por la "C", sobre la base de lo cual EditForce ha realizado la primera tecnología de edición de ARN (sustitución de bases) del mundo que sustituye la "U" por la "C" y la empresa demostró que esta tecnología funciona en células humanas.
Las tecnologías de edición de bases pueden aplicarse al tratamiento de enfermedades causadas por una sola mutación, y la tecnología de edición de ARN "U a C" del estudio abre la posibilidad de editar mutaciones que no podrían haber sido el objetivo con las tecnologías existentes. Además, la reparación de mutaciones mediante la edición de ARN sin cambios en la secuencia del genoma permitirá a EditForce ofrecer tratamientos más seguros a los pacientes. La empresa espera que esta tecnología establezca una novedosa terapia génica al mejorar la seguridad y la eficacia de la edición en sus actividades de desarrollo.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
Publicación original
Ichinose M., Kawabata M., Akaiwa Y., Shimajiri Y., Nakamura I., Tamai T., Nakamura T., Yagi Y. und Gutmann B.: „U-to-C RNA editing by synthetic PPR-DYW proteins in bacteria and human culture cells", Commun Biol. 5, 968 (2022).
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