Terapia para la distrofia muscular: Una nueva puesta en marcha
Hasta la fecha, no existe ningún tratamiento para esta enfermedad genética potencialmente mortal
El Prof. Markus Rüegg y la Dra. Judith Reinhard, del Biozentrum de la Universidad de Basilea, han fundado la start-up SEAL Therapeutics AG junto con el Dr. Thomas Meier, antiguo director general de Santhera Pharmaceuticals. Su objetivo es tratar la distrofia muscular congénita mediante terapia génica y llevar los resultados de sus investigaciones del laboratorio al paciente. Hasta la fecha, no existe ningún tratamiento para esta enfermedad genética potencialmente mortal.
Sección transversal a través del músculo LAMA2 MD tratado con fibras musculares individuales rodeadas de laminina (verde) y pequeñas fibras musculares regeneradas (rojo).
University of Basel, Biozentrum
La distrofia muscular congénita es una enfermedad hereditaria rara que no tiene cura. Las más de 30 formas conocidas de esta enfermedad neuromuscular difieren en el tipo de defecto genético y en la gravedad de la progresión de la enfermedad.
Durante más de una década, el equipo del Prof. Markus Rüegg en el Biozentrum ha investigado la distrofia muscular congénita por deficiencia de LAMA2, denominada LAMA2 MD. Esta forma grave de distrofia muscular se manifiesta al nacer o durante la infancia. Los músculos de los niños afectados pierden fuerza progresivamente y se degeneran con el tiempo. Los pacientes suelen morir antes de llegar a la edad adulta.
Puesta en marcha: Llevar la terapia génica a la clínica
Basándose en sus hallazgos científicos, los investigadores que trabajan con Rüegg han desarrollado un novedoso enfoque de terapia génica para el tratamiento de la DM LAMA2 y han avanzado en su investigación hacia la aplicación clínica en un proyecto financiado por Innosuisse.
La fundación de la empresa SEAL Therapeutics AG es un paso importante para conseguir socios de la industria farmacéutica y probar la eficacia de la nueva terapia génica en ensayos clínicos.
Distrofia muscular potencialmente mortal
Los niños afectados por la DM LAMA2 suelen padecer un tono y una fuerza musculares deficientes ya al nacer, por lo que se les llama "bebés flácidos". La mayoría de los niños afectados nunca aprenden a caminar de forma independiente. Los músculos respiratorios también son débiles y siguen degenerando, lo que provoca un fallo orgánico.
Esta distrofia muscular congénita está causada por un defecto genético. Debido a esta mutación, el organismo no puede producir laminina-a2, una proteína que estabiliza las fibras musculares. El equipo de Rüegg ha diseñado proteínas enlazadoras específicas que compensan la falta de laminina-a2 en las fibras musculares.
"Los resultados preclínicos en el modelo de ratón para la DM LAMA2 parecen muy prometedores", dice Rüegg. "En el proyecto Innosuisse pudimos demostrar que nuestra terapia génica funciona. Empaquetamos las proteínas enlazadoras en vehículos de transporte de uso común y las aplicamos a los ratones. Este tratamiento estabiliza los músculos, la enfermedad es menos grave y los animales viven más tiempo. Es una gran mejora y ahora esperamos poder llevar este tratamiento a los pacientes".
Dando el paso: Mejorar la vida de los pacientes
Es muy probable que las terapias génicas sean el futuro para el tratamiento de las enfermedades neuromusculares hereditarias, ya que las terapias tradicionales son incapaces de reparar la estructura muscular. En la escisión, los tres socios combinan sus conocimientos científicos sobre distrofias musculares, su experiencia empresarial y la red necesaria para reclutar hospitales para los ensayos clínicos.
"La fundación de la empresa es la piedra angular para trasladar esta terapia génica a las clínicas", explica Judith Reinhard. "Ahora ha llegado el momento de averiguar si el tratamiento también puede ayudar a los pacientes. En las reuniones científicas, no sólo vemos un gran interés por parte de los científicos y los médicos, sino que los padres de los niños afectados depositan muchas esperanzas en nuestra tecnología, lo que nos motiva mucho."
Los fundadores de la empresa reciben el apoyo de la organización de transferencia de tecnología de la Universidad, Unitectra, y el director del Biozentrum, el profesor Alex Schier, apoya firmemente esta nueva empresa derivada.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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