Tijeras para afinar los genes
El modelo de computadora para ajustar el CRISPR-Cas9 permite cortes más precisos en el genoma
La herramienta de edición genética CRISPR-Cas9 permite modificar el material genético de los organismos. Pero la tecnología de CRISPR no es perfecta. Con frecuencia, estas "tijeras" moleculares también hacen incisiones en regiones genéticas que tienen un aspecto similar a la secuencia objetivo. Investigadores del Instituto de Salud de Berlín (BIH), Charité - Universitätsmedizin Berlin y el Hospital Universitario de Heidelberg han desarrollado un modelo informático que puede ser utilizado para reducir tales "efectos fuera del objetivo" no deseados.
Las tijeras para genes atenuados son más precisas: acoplar la herramienta de edición de genes CRISPR-Cas9 a un dominio inhibitorio artificial (AID) reduce la actividad de la herramienta.
BIH - Berlin Institute of Health
La herramienta de edición genética CRISPR-Cas9 se considera una innovación biotecnológica clave con un enorme potencial tanto para la investigación básica como para la aplicación clínica en el campo de la terapia génica. Sin embargo, estas "tijeras para genes" no siempre son 100 por ciento precisas. "Imagine nuestra composición genética como un gran estante con muchos libros", explica el Dr. Dominik Niopek, investigador del Hospital y Centro BioQuant de la Universidad de Heidelberg. "La herramienta de edición genética CRISPR puede encontrar difícil distinguir entre palabras muy similares en estos libros - comete errores."
Junto con el profesor Roland Eils, director del Centro de Salud Digital de BIH y la Charité - Universitäsmedizin Berlin, Niopek comenzó a buscar formas de mejorar la precisión de estas tijeras moleculares. Eils explica que la idea central era reproducir los pasos individuales de la edición del genoma en un modelo de computadora. Al hacerlo, los investigadores hicieron una observación interesante: "Cuanto más activas sean las tijeras para genes, más probable es que cometan errores", dice Eils.
Los investigadores se propusieron entonces reducir la actividad de la herramienta CRISPR de tal manera que todavía corte eficientemente la secuencia objetivo deseada en el genoma, pero que ya no se dirija a secuencias similares. Utilizando métodos de biología molecular, crearon híbridos a partir de la tecnología CRISPR y las llamadas proteínas anti-CRISPR, que reducen la actividad de la herramienta de edición genética. Los investigadores compararon el sistema CRISPR, debilitado artificialmente, con la variante original en cultivos celulares. "En muchos casos, las tijeras de genes debilitadas son, en efecto, más precisas, aunque el aumento de la precisión depende de la secuencia del genoma al que se apunta", explica Sabine Aschenbrenner, una asistente técnica del departamento de Eils que es co-autora principal del estudio con el bioinformático y médico de sistemas del BIH, el Dr. Stefan Kallenberger.
Más allá del laboratorio, la puesta a punto de la tecnología CRISPR también podría tener una relevancia futura para las aplicaciones de los pacientes. "La alta actividad sostenida puede conducir a efectos secundarios indeseables en la tecnología de edición genética de CRISPR", dice Dominik Niopek. "La capacidad de comprender cuantitativamente este fenómeno y de controlar la actividad de la herramienta en consecuencia es, por lo tanto, muy importante para el uso terapéutico de esta tecnología".
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