Terapia génica: Desarrollo de nuevos transportadores de ADN
Científicos del Instituto de Farmacia de la Universidad Martin Luther de Halle-Wittenberg (MLU) han desarrollado nuevos vehículos de administración para futuras terapias génicas. Un equipo de investigadores dirigido por el Dr. Christian Wölk está utilizando grasas artificiales para transportar el ADN a las células. Los científicos demuestran lo bien que funciona esta técnica en un estudio realizado en colaboración con farmacéuticos de la Universidad de Marburgo. El estudio ha sido publicado en "Biomaterials Science".
La terapia génica es el único tratamiento para personas con enfermedades causadas por defectos genéticos. En teoría, un gen defectuoso es reemplazado por uno sano, eliminando así la causa de la enfermedad. Las inmunodeficiencias congénitas, la ceguera congénita y la anemia drepanocítica podrían tratarse de esta manera. Incluso las células cancerosas pueden ser inofensivas a través de la modificación genética. Sin embargo, el método de tratamiento ha sufrido muchos contratiempos prácticos y, hasta ahora, sólo se han aprobado seis terapias génicas en Europa.
Además de producir las secciones genéticas requeridas, uno de los mayores obstáculos es el transporte del ADN a la célula y a su destino en el cuerpo. Las pocas terapias genéticas aprobadas hasta la fecha utilizan virus modificados para hacerlo. Estos virus infectan la célula e introducen el ADN. Sin embargo, este método conlleva riesgos, ya que los virus pueden desencadenar una reacción inmunológica violenta. Además, su producción es muy costosa y lleva mucho tiempo.
El grupo de investigación junior del Dr. Christian Wölk en el Instituto de Farmacia de la MLU, bajo la dirección del Prof. Andreas Langner, está trabajando en un nuevo sistema para introducir ADN en las células del cuerpo. "Los sistemas no virales son muy atractivos porque son fáciles de producir", dice Wölk. El único inconveniente es que su efecto disminuye con el tiempo y deben ser administrados de nuevo. Su grupo de investigación utiliza liposomas, burbujas de grasa que ya se utilizan como portadores de otros medicamentos. Se combinan con los ácidos nucleicos en el ADN para formar las llamadas lipoplejas. Se fusionan con la membrana celular y liberan su contenido en la célula.
Los farmacéuticos de Halle han desarrollado cuatro grasas artificiales (lípidos) que son adecuadas para el transporte de ADN. Uno de ellos, el lípido DiTT4, está entrando ahora en la siguiente fase de los ensayos preclínicos. Si estos ensayos tienen éxito, se realizarán estudios clínicos en humanos. "Los estudios más recientes han sido muy prometedores", dice Wölk. El lípido es capaz de encapsular ácidos nucleicos, protegerlos de la degradación enzimática e introducirlos muy eficientemente en las células. Según la farmacéutica Julia Giselbrecht, un aspecto importante de la técnica es que no requiere de co-lípidos. "Esta ventaja permite una producción sencilla y reproducible, necesaria para aplicaciones clínicas posteriores". Junto con el Dr. Shashank R. Pinnapireddy de la Universidad de Marburg, Giselbrecht es el autor principal del estudio que ha sido publicado en Biomaterials Science.
Sin embargo, aún quedan algunos desafíos por superar. Por ejemplo, los investigadores todavía necesitan aclarar a qué células libera su carga DiTT4 cuando se inyecta directamente en el cuerpo. Las terapias que ya han sido aprobadas generalmente modifican las células fuera del cuerpo antes de inyectarlas en el cuerpo. Sin embargo, debido a que DiTT4 es tan compatible con los componentes sanguíneos, la aplicación sistémica sería posible, explica Giselbrecht.
Por lo tanto, Wölk confía en que los lípidos desarrollados en Halle se utilicen en el futuro para terapias génicas. "Estamos convencidos de que el sistema funciona", dice Wölk. Además de la Philipps University Marburg, la Universidad de Leiden también participa en el proyecto de investigación. Wölk también tiene previsto realizar una investigación sobre el tema en la Universidad de Leipzig.
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Publicación original
Pinnapireddy et al.; "A triple chain polycationic peptide-mimicking amphiphile - Efficient DNA-transfer without co-lipids"; Biomaterials Science; 2019
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