Merck erhält Zulassungsempfehlung für Kuvan in Europa
Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) empfiehlt Marktzulassung von Kuvan zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie bei Patienten mit Phenylketonurie oder BH4-Mangel
Die Merck KGaA und ihre Sparte Merck Serono haben bekannt gegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) der Europäischen Arzneimittelagentur EMEA eine positive Stellungnahme für Kuvan® (Sapropterindihydrochlorid) zur oralen Therapie der Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4) abgegeben hat. Mit dieser positiven Stellungnahme empfiehlt das CHMP die Marktzulassung von Kuvan® durch die Europäische Kommission. Kuvan® hatte zuvor von der EMEA für die Behandlung der HPA den Status eines „Orphan Medicinal Product”, eines neuen Arzneimittels zur Behandlung seltener Krankheiten, erhalten.
PKU und BH4-Mangel sind selten auftretende Erkrankungen, die durch genetisch bedingte Störungen im Stoffwechsel der Aminosäure Phenylalanin verursacht werden und zu Hyperphenylalaninämie führen.
Daten aus zwei internationalen, randomisierten, placebokontrollierten klinischen Doppelblindstudien der Phase III bei Patienten mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von PKU zeigen, dass die Behandlung mit Kuvan® die Konzentration von Phenylalanin im Blut senkt und die Toleranz gegenüber mit der Nahrung aufgenommenem Phenylalanin erhöht und daher möglicherweise die Notwendigkeit zur Begrenzung der Phenylalanin-Aufnahme mit der Nahrung verringern könnte. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, laufende Nase, Durchfall, Erbrechen, Halsschmerzen, Husten, Bauchschmerzen, verstopfte Nase und niedrige Phenylalaninwerte im Blut. Diese unerwünschten Ereignisse waren im Allgemeinen schwach bis mäßig ausgeprägt und traten nur vorübergehend auf.
Die CHMP-Empfehlung wird jetzt von der Europäischen Kommission bewertet, die dann die endgültige Entscheidung über die Marktzulassung treffen wird.
Kuvan® wird in Zusammenarbeit mit BioMarin Pharmaceutical Inc. entwickelt.
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