Langzeitbehandlung mit Eltrombopag in Studien wirksam und sicher bei Patienten mit chronischer ITP
klinische Studien zeigen, dass der von GlaxoSmithKline (GSK) entwickelte Wirkstoff Eltrombopag die Zahl der Blutplättchen (Thrombozyten) bei Patienten mit chronischer idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP) während einer Langzeitbehandlung anhaltend erhöhen kann.1
"Die Daten zur Langzeitwirksamkeit und -sicherheit von Eltrombopag sind sehr ermutigend", sagt Professor Torsten Strohmeyer, Leiter Forschung und Medizin bei GSK Deutschland. "Eltrombopag scheint eine neue Möglichkeit zu bieten, um die Thrombozytenzahl bei Patienten mit chronischer ITP dauerhaft zu erhöhen."
Aktuelle Daten der EXTEND-Studie: Eltrombopag ist anhaltend wirksam
Bisher haben im Rahmen der klinischen Studie der Phase III EXTEND (Eltrombopag eXTENded Dosing) 109 Patienten mit chronischer ITP Eltrombopag erhalten (mediane Behandlungsdauer 194 Tage). Dabei erreichten 80 % der Patienten mindestens einmal eine Thrombozytenzahl von über 50.000/µl. Bei 78 % dieser Patienten blieb der Wert von über 50.000 Thrombozyten/µl über mehr als die Hälfte der Zeit, die sie an der Studie teilnahmen, erhalten. Die Daten zeigen, dass Eltrombopag auch bei einer Langzeitbehandlung die Thrombozytenzahl erhöhen könnte.
Die Anfangsdosis von Eltrombopag betrug 50 mg pro Tag, in der Folge wurde die Dosierung in Abhängigkeit von der Thrombozytenzahl angepasst (Dosisbereich 25-75 mg pro Tag). Eltrombopag erwies sich dabei als gut verträglich: Bei 58 Patienten (78 %) kam es zwar unter der Behandlung zu mindestens einem unerwünschten Ereignis, im Allgemeinen aber nur leicht bis mäßig ausgeprägt. Am häufigsten wurden Kopfschmerzen genannt (17 %).
Hoher medizinischer Bedarf
Derzeit besteht die Standardbehandlung der ITP in der Gabe von Corticosteroiden oder intravenös verabreichtem Immunglobulinen, um die Zahl der Blutplättchen zu erhöhen. Beide Ansätze sind jedoch nicht unproblematisch, denn sie können mit Gewichtszunahme, Osteoporose, Blutdruckerhöhung und Kopfschmerzen einhergehen. Viele Patienten reagieren außerdem nur kurzzeitig auf die Behandlung, dann kommt es zu einem erneuten Absinken der Thrombozytenzahl.
Die beim EHA vorgestellten Daten der Studie "The Burden of Chronic ITP in Adults: Results of a Delphi Panel of 32 European Clinical Experts" zeigen den deutlichen medizinischen Bedarf für eine bessere ITP-Behandlung. Die Untersuchung ist Teil eines umfassenden Projekts, das die Probleme untersuchen soll, die durch chronische ITP verursacht werden. 32 Hämatologen bzw. Onkologen an ITP-Behand-lungszentren in Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien und Großbritannien nahmen teil.
Die nun in Kopenhagen vorgestellten Daten bestätigen die Notwendigkeit einer besser verträglichen Behandlung bei chronischer ITP: Für 88 % der befragten Experten ist eine verbesserte Verträglichkeit der wichtigste Faktor für eine optimale Therapie. Den größten Einfluss auf die Lebensqualität der Patienten mit chronischer ITP hat nach Ansicht der Experten die Furcht vor Blutungen (66 %), gefolgt von möglichen unerwünschten Nebenwirkungen der Behandlung (60 %).
REPEAT-Studie: Wirksamkeit von Eltrombopag konsistent
Die erstmals vorgestellten Daten aus der REPEAT-Studie (Repeat ExPosure to Eltrombopag in Adults with Idiopathic Thrombocytopenic Purpura) zeigen, dass Eltrombopag auch bei wiederholter Gabe zuverlässig für eine Erhöhung der Thrombozytenzahl sorgt und gut verträglich war.
In der Studie erhielten 66 Patienten mit Ausgangs-Thrombozytenwerten von 20.000-50.000/µl drei Therapiezyklen mit Eltrombopag. Ein Zyklus umfasste einen Behandlungszeitraum von bis zu 6 Wochen, gefolgt von einer Therapiepause von bis zu 4 Wochen. Nur Patienten, die in einem Zyklus auf die Behandlung ansprachen (definiert als Thrombozytenzahl von mindestens 50.000/l und dem Doppelten des Ausgangswerts), durften an den nachfolgenden Zyklen teilnehmen.
82 % der Patienten sprachen in Zyklus 1 an, von denen wiederum 88 % den primären Endpunkt erreichten (anhaltendes Ansprechen in den Zyklen 2 und 3. Außerdem nahm die Blutungshäufigkeit im Vergleich zum Ausgangswert unter der Therapie ab. Das häufigste unerwünschte Ereignis waren Kopfschmerzen (17 %). Schwere unerwünschte Wirkungen traten nicht auf.
Über die chronische ITP
Die chronische idiopathische Thrombozytopenie (ITP) - auch Morbus Werlhof genannt - ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der es zur Zerstörung und unzureichenden Produktion von Thrombozyten kommt. Da Thrombozyten ein wesentlicher Bestandteil des Blutgerinnungssystems sind, bedeutet dieser Mangel für die Patienten ein erhöhtes Risiko von spontanen Blutergüssen, Schleimhautblutungen oder in schweren Fällen sogar von Gehirnblutungen. In Deutschland erkranken jedes Jahr 1 600 bis 2 400 Erwachsene an einer chronischen ITP.
Über Eltrombopag
Eltrombopag ist ein Thrombopoietin-Rezeptor-Agonist, der in klinischen Studien einmal täglich von Patienten mit Thrombozytopenie als Tablette eingenommen wird. Das so genannte "Small Molecule" fördert die Produktion neuer Blutplättchen, indem es den Thrombopoietin-Rezeptor aktiviert. Thrombopoietin ist ein entscheidender physiologischer Regulator der Blutplättchenproduktion in den Zellen des Knochenmarks. Eltrombopag wurde in Zusammenarbeit von GlaxoSmithKline und Ligand Pharmaceuticals entdeckt, die weitere Entwicklung erfolgt durch GSK. Eltrombopag ist ein Prüfmedikament und bisher nicht zugelassen.
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