Raptor Pharmaceuticals Corp. startet klinische Phase-IIa-Studie für Convivia
Patientendosierung im ersten klinischen Programm des Unternehmens läuft
Die ALDH2-Defizienz, auch als "Asian Flushing Syndrome" bezeichnet, ist eine erbliche Stoffwechselstörung, die 40% bis 50% der Bevölkerung Ostasiens betrifft. Bei der ALDH2-Defizienz ist die Aktivität des Leberenzyms Aldehyd-Dehydrogenase ("ALDH2") beeinträchtigt. Wenn Menschen mit ALDH2-Defizienz alkoholische Getränke einnehmen, wird in Blut und Gewebe vermehrt Acetaldehyd, ein karzinogenes Zwischenprodukt im Metabolismus von Ethanol, gebildet. Retrospektive Studien haben eine signifikante Wechselbeziehung zwischen rekurrenten Trinkern mit ALDH2-Defizienz und der Zunahme des Risikos, an Krebs im Verdauungsapparat, an Lebererkrankungen, an spät ausgelöstem Alzheimer und anderen ernsthaften gesundheitlichen Störungen zu erkranken, beobachtet. Abgesehen von langfristigen Gesundheitsrisiken produzieren hohe Acetaldehydwerte akute Symptome, darunter Gesichtsrötung, Tachykardie (Herzrasen), Kopfschmerz, Nausea und Schwindel.
Convivia(TM) wurde entwickelt, um den systemisch bedingt hohen Acetaldehydpegel bei Personen mit ALDH2-Defizienz nach Alkoholeinnahme zu reduzieren. 4-MP, der in Convivia(TM) aktive und in dieser Phase IIa Studie untersuchte Wirkstoff ist als injizierte Formulierung von der FDA (US-Arzneimittel-Zulassungsbehörde) für andere Indikationen zugelassen, befindet sich aber für die Behandlung der Toxizität von Acetaldehyd in Verbindung mit der Ethanolexposition bei an ALDH2-Defizienz leidenden Personen noch in der Forschung.
Weitere News aus dem Ressort Forschung & Entwicklung
Holen Sie sich die Life-Science-Branche in Ihren Posteingang
Ab sofort nichts mehr verpassen: Unser Newsletter für Biotechnologie, Pharma und Life Sciences bringt Sie jeden Dienstag und Donnerstag auf den neuesten Stand. Aktuelle Branchen-News, Produkt-Highlights und Innovationen - kompakt und verständlich in Ihrem Posteingang. Von uns recherchiert, damit Sie es nicht tun müssen.