Klinische Studie zur Behandlung seltener Hautkrankheiten mithilfe der siRNA-Technologie
Die öffentliche Wohltätigkeitsorganisation PC Project gab bekannt, eine klinische Studie der Phase 1b zur Behandlung der Pachyonychia Congenita (PC) mithilfe einer auf siRNAs (kurze interferierende RNAs) beruhenden Therapie begonnen zu haben. PC ist eine dominant vererbte genetische Krankheit, die auf Mutationen der für Keratine kodierenden Gene zurückzuführen ist. Keratine sorgen für die strukturelle Integrität der Hautzellen.
Die Studie, bei der eine neu entwickelte siRNA namens TD101 zum Einsatz kommt, wird von Dr. Sancy Leachman, Dermatologe an der Universität von Utah geleitet. Dieser neue Wirkstoff hat von der US-amerikanischen FDA den "Orphan Drug"-Status (Medikament für seltene Krankheiten) nach dem "Orphan Drug"-Gesetz erhalten und wurde von TransDerm (Santa Cruz, US-Bundesstaat Kalifornien) in Zusammenarbeit mit dem internationalen PC-Konsortium (IPCC), einer Gruppe von Ärzten und Wissenschaftlern entwickelt, die im Jahre 2004 gegründet wurde, um gemeinsam nach Behandlungsmöglichkeiten für diese seltene Hautkrankheit zu suchen.
Dr. Leachman, der dem IPCC-Konsortium vorsteht, sagt: "Unsere siRNA zielt darauf ab, die Produktion des mutierten Keratins zu unterbinden, sodass das normale Gen richtig funktionieren kann." Auf diesem neuen und mächtigen Verfahren beruhende Behandlungsmethoden kommen derzeit gerade in die klinische Entwicklung. Zu den kürzlich durchgeführten klinischen siRNA-Studien gehören solche zur Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) und des humanen, respiratorischen Synzytial-Virus (RSV). Mit TD101 wird das siRNA-Verfahren erstmals bei einer Hautkrankheit angewendet und es handelt sich um die erste siRNA, die an ein mutiertes Gen bindet."
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