Prophylaktische Therapie mit rekombinantem Faktor VIII verhindert Gelenkschäden bei Jungen mit Hämophilie A signifikant
Nutzen des Behandlungsregimes zum ersten Mal in randomisierter Studie belegt
Prophylaktische Infusionen mit dem rekombinanten Faktor VIII (rFVIII) verringern das Risiko von Gelenkschäden bei Kindern mit Hämophilie A signifikant. Dieses Ergebnis wurde im "New England Journal of Medicine" (NEJM) veröffentlicht. Die bisher einzige randomisierte, prospektive Studie verglich die prophylaktische mit der Bedarfstherapie. Den Daten zufolge hatten 93 Prozent der Jungen mit der vorbeugenden Behandlung im Alter von sechs Jahren normale Gelenke gegenüber nur 55 Prozent in der Gruppe mit der Bedarfstherapie. Das prophylaktische Therapieregime wird in Europa schon seit Jahren eingesetzt.
Die Studienteilnehmer an der fünfjährigen "Joint Outcome Study" erhielten das rFVIII-Produkt KOGENATE® Bayer, das in Europa für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A zugelassen ist. Die Studie wurde an 15 akademischen und anderen großen Hämophilie-Zentren in Zusammenarbeit mit den "Centers for Disease Control and Prevention" und den "National Institutes of Health" in den USA vorgenommen.
"Unsere Ergebnisse zeigen zum ersten Mal, dass eine prophylaktische Therapie mit Beginn in einem Alter zwischen sechs und 30 Monaten effektiv Gelenkeinblutungen verhindert und die Gelenkfunktion erhält. Anhand der Daten sind die behandelnden Ärzte und auch die Eltern über eine optimale Behandlungsoption informiert", sagte Dr. Marilyn Manco-Johnson, leitende Prüfärztin der Studie und Direktorin des Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center, University of Colorado and Denver Health Science Center, USA.
Durch wiederholte Einblutungen verursachte Gelenkschäden (hämophile Arthropathie) gehören zu den häufigsten und kostenintensivsten Komplikationen der Hämophilie A. Sie können zu einer chronischen Entzündung und der Zerstörung der Gelenke und schweren Behinderungen führen. Bereits frühere Studien haben gezeigt, dass regelmäßige Faktor-VIII-Infusionen vor der Entwicklung von bleibenden Gelenkschäden schützen und das Arthropathie-Risiko verringern. Die jetzt im NEJM veröffentlichte Studie bietet die bisher eindeutigsten Belege für den Nutzen der prophylaktischen Therapie.
"Diese Ergebnisse sprechen für die Bedeutung einer prophylaktischen Behandlung vor dem Einsetzen von Blutungen bei Jungen mit schwerer Hämophilie A", betonte der Prüfarzt Professor Dr. Keith Hoots, University of Texas Medical School, Houston, USA.
Bei einer Untergruppe der Patienten wurden Gelenkschäden diagnostiziert, obwohl keine oder nur geringe Einblutungen in die betroffenen Gelenke aufgetreten waren. Deshalb vermuten die Forscher, dass auch asymptomatische oder unbemerkte Einblutungen bei der Entwicklung von Gelenkschäden eine Bedeutung haben. Diese subklinischen Blutungen können möglicherweise durch eine prophylaktische Behandlung verhindert werden.
Frühe Anzeichen von Gelenkschäden wurden in der Studie mit der Magnetresonanztomographie (MRT) diagnostiziert. Im letzten Studienjahr, in dem die Patienten etwa fünf bis sechs Jahren alt waren, traten Gelenk- und Knorpelschäden in der Gruppe mit der Bedarfstherapie signifikant häufiger auf als im anderen Therapiearm.
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