BioProfil fördert neue Therapiemethode gegen Stoffwechselkrankheit
Ein Wissenschaftler-Team von der Technischen Universität Braunschweig will eine neue Behandlungsmethode gegen den Molybdäncofaktor-Mangel etablieren. Ziel der Forscher ist die Entwicklung und großtechnische Produktion eines neuen Medikaments gegen die schwere Stoffwechselkrankheit. Das BioProfil "Funktionelle Genomanalyse" hat dieses Projekt zur Förderung aus Mitteln des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF) empfohlen. Die Fördersumme beträgt 850.000 Euro.
Die Ursache für den Molybdäncofaktor-Mangel liegt in einem Gendefekt. In Verbindung mit Enzymen katalysiert der Cofaktor, der das Spurenelement Molybdän enthält, wichtige Stoffwechselreaktionen. Fehlt der Hilfsstoff, funktionieren zahlreiche Stoffwechsel-Prozesse nicht mehr. Zwischenprodukte wie Sulfide oder Xanthine stauen sich im Blut an und schädigen den Organismus; Krampfanfälle, Veränderungen im Gehirn sowie psychomotorische Entwicklungsverzögerung sind die Folge. Die Betroffenen können gegenwärtig nur symptomatisch behandelt werden, Therapieversuche blieben bisher erfolglos. Viele sterben bereits im frühen Kindesalter an der vererbbaren Krankheit. Der Mangelzustand entsteht durch einen Fehler im kettenartigen Aufbauvorgang des Molybdäncofaktors, wie Projektleiter Dr. Günter Schwarz von der TU Braunschweig erklärt: "Den meisten Patienten fehlt das Molekül Precursor Z - ein wichtiges Zwischenprodukt in der Biosynthese." In Kooperation mit Humangenetikern der Universität Göttingen gelang es den Forschern, die Krankheit an Tieren zu untersuchen und die chemische Struktur des Precursor Z aufzuklären. Das Wissenschaftlerteam will einen Weg finden, das fehlende Kettenglied im Aufbauvorgang zu ersetzen. Im Rahmen des Projektes will es Presursor Z synthetisch herstellen und als neues Medikament beim Menschen einsetzen.
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