Parkinson-Krankheit: Durchbruch dank Gentherapie
Ein französisch-britisches Forscherteam (AP-HP, INSERM, CEA/MIRCen, Universität Paris-Est Créteil, Oxford Biomedica, Cambridge Universität), unter der Leitung von Prof. Stéphane Palfi (Leiter der Abteilung Neurochirurgie am Krankenhaus Henri Mondor), hat eine klinische Phase-II-Gentherapiestudie an 15 Patienten durchgeführt, die unter einer fortgeschrittenen Form der Parkinson-Krankheit leiden.
Den 15 Patienten wurde ein Vektor injiziert, der die Gene der für die Dopamin-Biosynthese (Parkinson-Patienten leiden an einem Dopamin-Mangel) drei unerlässlichen Enzyme exprimiert.
Durch diese Therapie werden bestimmte Zellen im Gehirn dazu angeregt, erneut Dopamin zu produzieren und auszuschütten. Bei allen Patienten verbesserten sich die motorischen Symptome der Krankheit innerhalb von 12 Monaten nach der Behandlung. 4 Jahre nach der Therapie zeigt diese Studie, dass der zum ersten Mal beim Menschen angewendete Lentivirusvektor auch langfristig sicher und verträglich ist. Bei diesem Vektor handelt es sich um ProSavin®, der auf der Basis des Virus der equinen infektiösen Anämie der Einhufer (EIAV) entwickelt wurde.
Die CEA war mit zwei biomedizinischen Plattformen an der Studie beteiligt:
- MIRCen, eine translationale Forschungsinfrastruktur, die der Biotherapie und der Bildgebungstechnik bei neurodegenerativen Erkrankungen gewidmet ist
- Die Krankenhaus-Abteilung Frédéric Joliot, die sich mit der Entwicklung funktioneller und molekularer Bildgebungstechniken mit Hilfe der Positronen-Emissions-Tomographie beschäftigt, vor allem für Anwendungen in der Neurologie, Onkologie und Psychiatrie.
Diese klinische Studie ist die Weiterführung einer 2009 veröffentlichten, präklinischen Studie, bei der zum ersten Mal die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments an einem Tiermodell nachgewiesen wurde. Sie wurde im Rahmen der Plattform MIRCen durchgeführt und ebnete den Weg für die klinische Studie mit ProSavin®.
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