Die erste von der Europäischen Kommission zugelassene Gentherapie
uniQure erhielt von der Europäischen Kommission die Zulassung für die Gentherapie Glybera® (Alipogen Tiparvovec), eine Behandlung für Patienten mit Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD, auch als familiäre Hyperchylomikronämie bezeichnet), die an wiederkehrender, akuter Pankreatitis leiden. Patienten mit LPLD, einer sehr seltenen Erbkrankheit, können die in ihrem Blut transportierten Fettpartikel nicht metabolisieren, was zu Entzündungen des Pankreas (Pankreatitis) führt, einer extrem schweren, schmerzhaften und potentiell lebensgefährlichen Krankheit. Die Zulassung macht Glybera zur ersten von Zulassungsbehörden in der westlichen Welt zugelassenen Gentherapie.
"Glyberas Zulassung bedeutet LPLD-Patienten haben nun zum ersten Mal eine Behandlungsoption für eine sehr komplexe und schwere Krankheit," sagte Professor John Kastelein von der Abteilung für Gefäßmedizin des Academic Medical Center an der Universität von Amsterdam, Niederlande. "LPLD führt zu akuten und wiederkehrenden Anfällen von Pankreatitis und verursacht bei vielen Patienten Diabetes-Früherkrankungen und kardiovaskuläre Komplikationen. Diese Therapie wird tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben dieser Patienten haben. Derzeit haben sie einzig die Möglichkeit, die Fettmenge, die sie zu sich nehmen, stark einzuschränken. Da Glybera dazu beiträgt, den Fettstoffwechsel zu normalisieren, verhindert es die Entzündung des Pankreas, wodurch die damit verbundenen Schmerzen und das Leid verhindert werden und, sofern es rechtzeitig verabreicht wird, auch die damit verbundenen Komorbiditäten."
Teil der Zulassung ist es, dass die Patienten die Behandlung mit Glybera durch spezielle Kompetenzzentren und von speziell ausgebildeten Ärzten erhalten. uniQure wird außerdem ein Patientenverzeichnis erstellen, um das Verständnis für diese verheerende, nicht ausreichend erforschte Krankheit und die Wirkungen der Behandlung mit Glybera weiter zu verbessern. Die Zulassung gilt für alle 27 Mitgliedsstaaten der Europäischen Union. uniQure bereitet sich darauf vor, die Zulassung in den USA, Kanada, und anderen Märkten zu beantragen.
"Die endgültige Zulassung von Glybera durch die Europäische Kommission bedeutet einen großen Schritt dahingehend, dass Gentherapien nicht nur für LPLD, sondern auch für eine große Anzahl von weiteren seltenen Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf zur Verfügung stehen werden," sagt Jörn Aldag, der CEO von uniQure. "Die Zulassung durch die Europäische Kommission ist eine wichtige Validierung unserer innovativen Produktplattform und bietet eine starke Unterstützung für unsere weiteren fortgeschrittenen Entwicklungsprogramme, die sich auf akute intermittierende Porphyrie, Sanfilippo-Syndrom Typ B, Hämophilie B und Morbus Parkinson fokussieren."
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