"Dornröschen" ist Molekül des Jahres
Transposons sind molekulare Parasiten, die sich in Genomen vermehren. Gleichzeitig sorgen sie dafür, dass sich das Genom im Laufe der Evolution verändern kann. Etwa die Hälfte des Genoms des Menschen stammt von solchen Transposons. Genetische Veränderungen haben jedoch die große Mehrheit der Transposons inaktiv gemacht.
Aus Fischtransposons, die vermutlich vor rund 20 Millionen Jahren aktiv gewesen waren, gelang es Dr. Ivics und Dr. Izsvák vor über zehn Jahren ein springendes Gen "wiederzubeleben". Sie nannten es in Anlehnung an das Grimm`sche Märchen "Dornröschen" (Sleeping Beauty), weil sie es nach langem Schlaf aufgeweckt hatten.
Um es als Werkzeug für die Übertragung und den Einbau von Genen besser nutzen zu können, veränderten sie die genetische Bauanleitung des von ihnen entwickelten Transposons etwas. Es gelang ihnen damit Gene in Zellen von Wirbeltieren so effizient einzuschleusen, wie es bisher nur mit (entschärften) Viren als Gentaxis möglich gewesen war. Die Jury bewertete dieses "hyperaktive Transposon" als revolutionär. Auf der Tagung der European Society of Gene and Cell Therapy in Hannover im November 2009 hatten Forscher "Dornröschen" als Durchbruch für die Gen- und Zelltherapie gewertet.
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Themenwelt Gentherapie
Genetische Erkrankungen, die einst als unbehandelbar galten, stehen nun im Zentrum innovativer therapeutischer Ansätze. Die Forschung und Entwicklung von Gentherapien in Biotech und Pharma zielen darauf ab, defekte oder fehlende Gene direkt zu korrigieren oder zu ersetzen, um Krankheiten auf molekularer Ebene zu bekämpfen. Dieser revolutionäre Ansatz verspricht nicht nur die Behandlung von Symptomen, sondern die Beseitigung der Krankheitsursache selbst.
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